罕见黑色素瘤药物Kimmtrak获里程碑式批准
美国食品和药物管理局批准了Immunocore的Kimmtrak (tebentafusp-tebn) 用于治疗 HLA-A*02:01 阳性成人不可切除或转移性葡萄膜黑色素瘤 (mUM)。
葡萄膜黑色素瘤是一种侵袭性且罕见的黑色素瘤，会影响眼睛。多达一半的葡萄膜黑色素瘤患者最终会发展为转移性疾病。当它不可切除或转移时，它通常预后不良，从历史上看，患者在转移后一年内就会死亡。
该药物是一种双特异性蛋白质，由与抗 CD3 免疫效应功能融合的溶质 T 细胞受体组成。它靶向 gp100，一种在黑色素细胞和黑色素瘤中表达的谱系抗原。Kimmtrak 已获得 FDA 的突破性治疗指定、快速通道指定和孤儿药指定、欧洲药品管理局(EMA)的加速评估以及英国早期获取药物计划下的有前途的创新药物 (PIM) 指定。
该批准建立在该公司的 III 期 IMCgp100-202 试验数据之上。该研究评估了该药物的总生存期 (OS) 与研究者选择默克公司的 Keytruda (pembrolizumab)、百时美施贵宝的 Yervoy (ipilimumab)（两种检查点抑制剂）或达卡巴嗪（一种化学治疗剂）的比较。
患者以前未治疗过 mUM；378 人以 2:1 的比例随机接受 Kimmtrak 或研究者的选择。该公司表示，结果显示，该药物在研究人员的选择中表现出“作为一线治疗前所未有的中位 OS 获益”。
在试验中，与治疗相关的不良反应是可控的，并且与药物作用机制的预期一致。最常见的 3 级或更高级别的不良反应是皮疹 (18%)、发热 (4%) 和瘙痒 (5%)。在不到 1% 的患者中观察到 3 级细胞因子释放综合征 (CRS)，并且通常得到良好管理。在 III 期试验中未发现 4 级或致命的 CRS 事件。Kimmtrak 已获得批准，并带有黑框警告，包括 CRS。
Immunocore 的重点是开发一类新型的 T 细胞受体 (TCR) 双特异性免疫疗法。Kimmtrak 是他们第一个获得批准的药物。
2021 年 12 月 6 日，该公司 公布 了其另一个管道产品 IMC-C103C 的初始 I 期数据，IMC-C103C 是一种针对晚期实体瘤的 MAGE-A4 的双特异性 T 细胞接合剂。该药物是与 Immunocore 的 ImmTAC 技术平台并与罗氏公司基因泰克合作开发的。 最初的试验数据来自 10 个剂量递增队列的 44 名患者。该药物显示出可控的安全性。研究中的大多数患者患有铂类复发/难治性卵巢癌，无论他们的 MAGE-A4 蛋白表达如何，他们都被纳入研究。
Jallal 当时表示，“IMC-C103C 是我们第二个证明持久临床活性的 T 细胞参与剂，现在在多个实体瘤中。我们非常鼓励在卵巢癌和头颈癌中看到这些反应。即使在 MAGE-A4 蛋白肿瘤表达较低的情况下，卵巢癌中的持久 PR 也会发生在经过大量预处理的患者中。我们已经启动了卵巢癌的扩张臂，同时我们继续进行信号搜索并确定多个实体瘤的最佳剂量。”
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