2024年1月，美国FDA已对多款“first-in-class”新药、新适应症的批准做出监管决定，其中包括治疗传染性软疣、输血依赖型β地中海贫血、慢性炎性脱髓鞘性多发性神经病等。
1.Zelsuvmi治疗传染性软疣
1月5日，Ligand公司宣布美国FDA批准其Zelsuvmi(berdazimer外用凝胶，10.3%)用于治疗成人和一岁及以上儿童患者的传染性软疣。
Zelsuvmi是一种一氧化氮释放剂，一氧化氮已被证明具有抗病毒特性。该药物是第一个也是唯一一个可以由患者、父母或护理人员在家中、医生办公室外或其他医疗场所使用的局部处方药，用于治疗这种高度传染性的病毒性皮肤感染。研发公司称，其治疗传染性软疣的作用机制尚不清楚。
这是美国批准的首个治疗传染性软疣的家用药物。
2.Dupixent治疗嗜酸性食管炎
1月25日，制药公司再生元(Regeneron Pharmaceuticals)与赛诺菲(Sanofi)联合宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)批准其Dupixent（dupilumab，度普利尤单抗）用于治疗1-11岁、体重至少为15公斤且患有嗜酸性粒细胞性食管炎(EoE)的儿童患者。Dupixent于2022年5月首次获得FDA批准，用于治疗12岁及以上、体重至少40公斤的EoE患者。
Dupixent目前是FDA批准专门用于治疗这一患者群体的首款药物。
Dupixent是一种全人源单克隆抗体，可抑制白细胞介素4 (IL-4) 和白细胞介素13 (IL-13) 途径的信号传导，并且不是免疫抑制剂。Dupixent单抗已被FDA批准治疗包括特应性皮炎、哮喘、慢性鼻窦炎伴鼻息肉病（CRSwNP）、结节性痒疹和嗜酸性食管炎等疾病。
3.Casgevy治疗输血依赖性β地中海贫血
1月16日，美国FDA批准Casgevy（exagamgologene autotemcel【exa-cel】），这是一种CRISPR/Cas9基因编辑细胞疗法，用于治疗12岁及以上患者的输血依赖性β地中海贫血(TDT)。
Casgevy是一种基于细胞的基因疗法，通过静脉注射进行一次性治疗。该产品由患者的造血干细胞制成，使用CRISPR/Cas9技术对造血干细胞进行修饰，并将其移植回骨髓中。这导致γ-珠蛋白表达和胎儿血红蛋白生成的增加。在TDT患者中，γ-珠蛋白的产生改善了α-珠蛋白与非α-珠蛋白的失衡，从而减少了无效的红细胞生成和溶血，并增加了总血红蛋白水平。
4.Gammagard Liquid治疗慢性炎性脱髓鞘性多发性神经病
1月29日，美国FDA批准Gammagard Liquid（免疫球蛋白输注10%【人用】），这种一种静脉注射免疫球蛋白(IVIG)疗法，用于改善患有慢性炎性脱髓鞘性多发性神经病(CIDP)的成年患者的神经肌肉残疾和损伤。
在美国，Gammagard Liquid此前获批作为≥2岁的成人和儿童患者的原发性体液免疫缺陷(PI)的替代疗法，包括常见的免疫缺陷疾病、X连锁无丙种球蛋白血症、先天性无丙种球蛋白血症、Wiskott-Aldrich综合征和严重的联合免疫缺陷疾病，但不仅限于上述疾病。Gammagard Liquid还可用于改善多灶性运动神经病(MMN)患者的肌力和残疾的维持治疗。该药物在美国和加拿大以外也被称为KIOVIG，已在全球66个国家获得批准。
Gammagard Liquid是美国唯一被批准用于治疗多种神经肌肉疾病适应症的静脉注射免疫球蛋白（IVIG），并且是FDA批准的唯一一种用于治疗多灶性运动神经病作为维持治疗以改善成人肌肉力量和残疾的静脉注射免疫球蛋白。
注意的是，Gammagard Liquid尚未在未接受过免疫球蛋白的CIDP患者中进行研究。在CIDP中，尚未对超过6个月的Gammagard Liquid维持治疗进行评估。根据处方信息，并非所有患者都需要无限期维持治疗以避免CIDP症状。任何超过6个月的治疗都应根据患者的反应和持续治疗的需要进行个体化。
5.HyQvia治疗慢性炎性脱髓鞘性多发性神经病
1月16日，美国FDA批准Hyqvia（含重组人透明质酸酶免疫球蛋白输注10%[人]），用于治疗慢性炎性脱髓鞘性多发性神经病(CIDP)，作为预防成人神经肌肉残疾和损伤复发的维持治疗。据武田报道，该药物现已成为美国成年CIDP患者的维持疗法。
在美国，Hyqvia于2014年获得首次批准，用于治疗成人原发性免疫缺陷病(PI)。去年4月，该药物已扩展适应症范围至2-16岁的儿童PI患者。
Hyqvia内含10%活性免疫球蛋白和重组人透明质酸酶，是FDA唯一批准的免疫球蛋白(IG)和透明质酸酶的组合，通过皮下注射，用于治疗CIDP。该药物的获批，使其成为一种方便的皮下免疫球蛋白(SCIG)输注疗法，区别于传统的IVIG治疗。
6.Balversa治疗尿路上皮癌
1月19日，美国FDA已全面批准Balversa(erdafitinib，厄达替尼)用于治疗患有局部晚期或转移性尿路上皮癌(mUC)的成人患者，这些患者具有易感FGFR3基因改变，其疾病在至少1次既往全身治疗后或之后进展。该药物是一种口服FGFR激酶抑制剂，于2019年获得FDA加速批准。
注意的是，Balversa是第一个获得批准的口服FGFR激酶抑制剂，也是第一个也是唯一一个针对转移性尿路上皮癌且FGFR改变患者的靶向治疗药物。
1月12日，美国FDA已批准默克公司Keytruda(pembrolizumab，可瑞达)联合放化疗(CRT)治疗2014年FIGO(国际妇产科联合会)III期IVA宫颈癌患者。
在美国，Keytruda在宫颈癌方面有2个额外的批准适应症:
1. 与化疗联合，使用或不使用贝伐单抗，用于治疗经FDA批准的检测确定其肿瘤表达PD-L1(CPS≥1)的持续性、复发性或转移性宫颈癌患者。
2.作为单药，用于治疗在化疗期间或之后出现疾病进展的复发或转移性宫颈癌患者，经FDA批准的试验确定其肿瘤表达PD-L1(CPS≥1)。
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