近日，施维雅制药公司宣布美国FDA受理并优先审查其创新靶向疗法Vorasidenib用于治疗异柠檬酸脱氢酶（IDH）突变型弥漫性神经胶质瘤的新药申请（NDA）。该机构已为该申请设定了2024年8月20日的处方药使用者费用法案行动日期。
弥漫性神经胶质瘤是侵袭中枢神经系统，导致认知和躯体障碍的脑癌。目前的标准治疗是放疗和化疗的结合，可能会导致神经功能障碍，使患者难以学习、记忆、集中精力，做出日常决定。在2级胶质瘤中，约80%和约4%的患者存在异柠檬酸脱氢酶( IDH ) 1或2的变异。
Vorasidenib是一种口服、选择性、高通透性变异异柠檬酸脱氢酶1和2(IDH1/2 )双抑制剂，两种酶) IDH1和IDH2 )基因突变版本存在于肿瘤中时出现的肿瘤代谢物2-。2-HG被认为是IDH突变胶质瘤形成和维持的原因。目前，该药物正在接受欧洲药品管理局( EMA )上市许可申请加速评估，预计将于今年下半年获得批准。
如果批准，Vorasidenib将成为首个针对IDH变异型弥漫性神经胶质瘤的靶向治疗。
NDA得到了3期INDIGO试验（ClinicalTrials.gov标识符:NCT04164901）结果的支持，该试验评估了12岁及以上患有残余或复发2级神经胶质瘤且已确认IDH1或IDH2基因突变并接受手术作为唯一治疗的vorasidenib患者的疗效和安全性。
参与者随机每日口服40 mg vorasidenib ( n = 168 )或安慰剂( n=163 )约30个月被接受。主要终点为盲法独立审查委员会( BIRC )评估的无进展生存期( PFS )。
研究结果显示，vorasidenib组中位PFS为27.7个月，安慰剂组为11.1个月(风险比【HR】，0.39； 95%可信区间为0.27-0.56； 单面P =。000000067)。
此外，vorasidenib组未达到下一干预的中位时间(重要次要终点)，安慰剂组为17.8个月( HR，0.26； 95%可信区间为0.15-0.43； 单侧P =。000000019)。vorasidenib治疗使肿瘤体积平均每6个月减少2.5%，安慰剂组平均每6个月增加13.9%。
关于安全性，在vorasidenib中观察到耐受性良好，其安全性与1期试验中观察到的安全性一致。接受vorasidenib治疗的患者9.6%出现三级或三级以上丙氨酸氨基转移酶升高，而安慰剂治疗的患者未见此类情况。vorasidenib和安慰剂治疗的患者中，3级以上不良事件发生率分别为22.8%和13.5%。INDIGO的研究结果在2023年美国临床肿瘤学会( ASCO )年会上发表，同时发表在新英格兰医学杂志上。在2023年神经肿瘤学会年会( SNO )上，vorasidenib对IDH突变神经胶质瘤增长率( TGR )的影响，以及其他次要终点的结果，包括健康相关生活质量、癫痫控制、神经认知和初步分子翻译分析结果。
vorasidenib作为高级血脑屏障渗透剂设计的药物，在IDH1/2突变神经胶质瘤患者中具有临床意义的疗效，同时始终具有可控的安全性，这一有希望的结果给与IDH变异型弥漫性胶质瘤斗争的患者带来了希望，也给渴望选择新治疗的人提供了潜在的突破。
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