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Hemlibra用于治疗A型血友病疗效是否良好?
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Hemlibra用于治疗已经对Ⅷ因子治疗产生抗体的A型血友病患者,它可以将激活天然凝血级联所需的蛋白质——因子IXa和因子X聚集在一起,恢复A型血友病患者的凝血过程。
HAVEN1研究表明,12岁及以上的体内含有VIII因子抑制物的A型血友病患者在接受Hemlibra预防治疗后,与没有接受预防治疗的患者相比,出血率降低87%(95%CI: 72.3 ; 94.3, p<0.0001)。同类首个患者内分析表明,与非介入性研究(NIS)中接受BPA 预防治疗的患者相比,接受Hemlibra预防治疗的患者的出血率显著降低79%(95%CI: 51.4, 91.1, P = 0.0003)。
HAVEN2研究的中期结果表明,12岁以下的体内含有抑制物的A型血友病儿童患者,在接受Hemlibra预防治疗后,有87%未出现出血(95% CI:66.4; 97.2)。在参加NIS的13名儿童患者的患者内分析中,Hemlibra预防治疗与BPA治疗相比降低出血率99%。