2017年的8月1日，美国FDA批准了一个新的靶向治疗药物Idhifa (enasidenib)，用于治疗患有复发性或难治性的急性髓细胞性白血病（AML），同时伴有IDH2基因突变的成年患者。
急性髓细胞性白血病，即AML，是一种骨髓中形成的、快速恶化的血液癌症。患者的血液以及骨髓中形成大量的异常白细胞。据NCI（美国国家癌症研究所）统计数据，2017年，有约21380名患者将被诊断为AML，有约10590名AML患者将死亡。中国患者数量更多，据中国癌症中心2015年发表的数据，在2015年，估计有75300名患者将被诊断为AML，53400位AML患者将死亡。
据统计，IDH2基因突变存在于大约12%的AML患者中。
该药物适合有IDH2基因突变的AML患者，可以改善患者的生活质量，有些患者使用该药之后可以达到完全缓解，并且还可以减少患者红细胞以及血小板的输注。
同时FDA还批准了一项伴随诊断试剂盒:IDH2实时定量检测。
如果患者的血液或者骨髓中检测出有该基因突变，患者很可能适合使用Idhifa治疗。
199名复发性或难治性的AML伴IDH2突变的患者参与了一项单臂临床试验。经过最短的6个月的治疗，19%的患者出现了完全缓解（CR），中位缓解时长达到8.2个月。4%的患者达到了部分血液学恢复的完全缓解（CRh），中位缓解时长达到9.6个月。
在参加临床试验的开始阶段，有157名患者因为AML需要输血。使用Idhifa (enasidenib)治疗之后，34%的患者不再需要输血。
最常见的副作用是恶心，呕吐，腹泻，胆红素升高，以及食欲下降。
妊娠的女性和母乳喂养的女性不应使用该药，因为该药可能会损伤胎儿以及新生儿。
该药被授予优先评审，并且获孤儿药称号。
Idhifa处方信息中严重的副作用主要是分化综合征（Differentiation syndrome），如果不及时治疗，可能致命。
分化综合征常见的症状和体征包括：发热，呼吸困难，急性呼吸道窘迫，肺部炎症，心包积液或胸腔积液，体重迅速增加，水肿，肝脏，肾脏或多器官功能障碍。
在首次出现怀疑症状时，医生应该使用皮质类固醇激素治疗，并且密切的监测患者直至症状消失。
新的靶向治疗药物Idhifa (enasidenib)将对IDH2基因突变产生重大影响，从而挽救数百万此类型白血病患者。
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