白血病是一种十分让人头痛的癌症，尤其是急性髓性白血病，因为这类病发病速度极快，数周或是数月就有可能使得病情十分严重。让人棘手的是，目前有效的疗法几乎屈指可数，在用药上也十分局限。
Mylotarg是一款用于治疗首次复发、60岁以上、CD33+、不适合细胞毒化疗的急性髓性白血病（AML）患者的药物。也是全球第一个上市的抗体偶联药物（ADCs），ADCs的原理是将细胞毒类化疗药通过链接子与靶向肿瘤细胞表面抗原的特异性抗体连接起来，这样可以帮助化疗药物更精准地作用于肿瘤细胞，还能减轻药物对健康组织的毒副作用。
可惜的是，之后的试验中就发现Mylotarg治疗组有严重的致命性肝损伤，联合用药组的死亡率高于单独使用化疗，于是辉瑞在2010年将它撤市。自此后又有3个抗体偶联药物先后获得FDA批准上市。武田和Seattle Genetics联合开发的Adcetris在2011年被批准用于治疗霍奇金淋巴瘤；罗氏的Kadcyla在2013年批用于治疗HER2+乳腺癌；惠氏和辉瑞研发的Besponsa被FDA用于单药治疗复发或难治性的CD22+成人B细胞前驱急性淋巴细胞白血病（ALL）。
但值得庆幸的是，Mylotarg以新面貌再次重磅归来！它的再度获批，也是因为许多成人和儿童AML患者的医疗需求远未得到满足。2017年9月，美国FDA再度批准Mylotarg上市，用于治疗新确诊的CD33+成人急性髓性白血病（AML），以及对初始治疗无应答的2岁以上儿童的难治性CD33+AML。
研究数据显示，Mylotarg联合化疗（多柔比星+阿糖胞苷）对新确诊CD33+成人AML的疗效和安全性得到了证实。Mylotarg+化疗的中位无事件生存期显著长于化疗组（17.3 vs 9.5个月）。
Mylotarg在单独用药的临床研究中也证明了其安全性和疗效。在237例新确诊AML患者的研究发现，接受Mylotarg治疗患者的生存期长于只接受支持治疗的患者（4.9 vs 3.6个月）；在57名CD33+复发AML患者的研究发现，患者接受Mylotarg治疗后的完全缓解率达到26%，中位缓解时间达到11.6个月。
不过，患者在用药后仍需要观察是否出现不良反应，常见的不良反应包括发热、恶心、感染、呕吐、出血、血小板水平降低等。但也出现过严重不良反应的症状，包括低血象、感染、肝损伤、肝静脉阻塞和严重出血等。同时，Mylotarg有黑框警告，它有致命性肝损伤风险。
详情用药请扫描下方二维码，获取更多药品说明书、药品价格、药品副作用、服用方法等资讯。
