白血病新药Tibsovo（ivosidenib）是由Agios公司研发生产经美国FDA批准上市的，这是一款用于治疗经一款检测方法（雅培RealTime IDH1伴随诊断试剂盒）证实存在易感异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）突变的复发性或难治性急性髓系白血病（R/R AML）的药物。
Agios公司是美国研究细胞代谢治疗癌症和罕见遗传病领域非常知名的癌症生物制药公司。Tibsovo的获批，也使其成为首个也是唯一一个获得FDA批准治疗IDH1突变R/R AML的药物。
之前，复发或难以治疗的AML患者几乎没有任何治疗选择，而TIBSOVO单药使用能给大约6-10%的具有IDH1突变的AML患者带来与传统化疗完全不同的一种新方案，这无疑是白血病治疗领域的重磅！
急性骨髓性白血病（AML）为何让人觉得如此可怕？这是一种骨髓性白细胞（而非淋巴性白细胞）异常增殖的恶性肿瘤。它在骨髓内异常细胞的快速增殖而影响了正常血细胞的产生，而且病情发展十分迅速，也是成人患者比较常见的疾病，严重的是大多数患者都可能面临着病情最终会复发的状况。R/R AML更是让人棘手，它的预后很差，5年生存率约为27%。在6-10%的AML患者中，突变的IDH1酶阻碍了正常的造血干细胞分化，导致AML的发生。
Tibsovo作为一款同类首创的、具有选择性的、针对IDH1酶的口服靶向抑制剂，是如何用实力征服患者的呢？临床研究中入组了174例经雅培RealTime? IDH1伴随诊断试剂盒检测证实为携带IDH1突变的R/R AML成人患者。Tibsovo起始剂量为每日口服500mg，直至病情进展、出现不可接受的毒性、或接受造血干细胞移植。63%患者对先前疗法难治，33%患者是继发性AML。而试验结果显示：（1）CR+CRh率为32.8%（n=57/174，95%CI:25.8-40.3），其中CR率为24.7%（n=43/174，95%CI:18.5-31.8），CRh率为8%（n=14/174，95%CI:4.5-13.1）；（2）CR+CRh中位持续时间8.2个月（95%CI:范围5.6-12个月）；（3）达到CR或CRh的患者中，从治疗到获得CR或CRh最佳缓解中位时间2.0个月（范围：0.9-5.6个月）；（4）基线时依赖红细胞（RBC）和/或血小板输注的110例患者中，有41例（37.3%）在基线后56天不依赖RBC和血小板输注；（5）基线时同时不依赖RBC和血小板输注的64例患者中，有38例（59.4%）在基线后56天仍然保持不依赖输注；（6）174例患者中有21例（12%）在接受Tibsovo治疗后接受了干细胞移植。
这也表明了Tibsovo能够提供强有力的持久缓解，并可以帮助患者实现和保持不依赖输注。对携带IDH突变的AML患者而言，IDH抑制剂代表了一类新的非细胞毒靶向疗法，而且IDH1是一种代谢酶，其基因突变存在于包括AML、胆管癌和神经胶质瘤在内的多种肿瘤。所以，Tibsovo的潜力不会止步于AML，Agios公司还在挖掘它用于携带IDH1突变的新诊AML、胆管癌、低级别神经胶质瘤的潜力。
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