移植肾功能延迟恢复(DGF)是肾移植患者术后可能产生的一种严重并发症,它的发生率在20%左右,会严重影响肾移植效果。DGF 的特点是移植后器官不能即刻正常工作。肾移植患者中,DGF 导致患者为了生存而需要透析。而DGF会导致早期排异反应的发生率增加,还使肾移植的存活率下降,从而患者的长期生存率也随之下降。
只要尽早发现DGF的早期症状,并采取正确有效的治疗措施,才能够对促进移植肾功能恢复、提高移植肾的存活率有作用。Alexion 制药公司旗下研发的药物Soliris (Eculizumab)被美国 FDA 授予了孤儿药资格 (ODD),它是用于肾移植患者移植肾功能延迟恢复(DGF) 的预防药物,这是一款新类型的终端补体抑制剂。
目前,Soliris还被批准用于治疗阵发性夜间血红蛋白尿(PNH),非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS),和全身型重症肌无力 (gMG)抗乙酰胆碱受体(AchR)抗体阳性等罕见病。而肾移植患者术后产生的严重并发症DGF有着严重未满足的医疗需求,这类患者非常需要一种治疗药物来预防移植肾功能延迟恢复和其危害性后果,Soliris给这些患者带来了福音。
在 DGF 的发展过程中,终端补体通路扮演了重要角色,通过特定抑制终端补体通路,Soliris 有可能降低 DGF的风险,这一收益对于患者长期肾功能及临床结果或许有积极的影响。
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