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孤儿药Soliris可用于治疗罕见儿童血液病
[ 人气:89 | 日期: 2018-11-08 | 返回 | 打印 ]

       孤儿药Soliris(eculizumab)是一种用于治疗罕见的慢性血液病——非典型溶血性尿毒综合征(aHUS)的药物。这种罕见慢性血液疾病可导致肾衰和还伴有死亡和卒中风险增高。它作为一种靶向治疗药物,可以通过抑制在aHUS中起作用的蛋白质发挥作用。研究发现Soliris有利于患者改善肾功能,而且还能改善血小板数目及其他血液指标。
 
Soliris
 
       aHUS是一种危及生命且极其罕见的慢性遗传性疾病,它的主要表现是微血管病性溶血性贫血,血小板减少和急性肾损伤。而且非典型HUS占所有溶血性尿毒症综合征病例的5~10%。
 
       aHUS是由补体系统的慢性失控性激活引起的,这类疾病会使患者全身的小血管内形成斑块,即血栓性微血管病(TMA),还会逐渐破坏患者的大脑、心脏和肾脏等重要器官,最后会造成患者出现中风、心脏病突发、肾衰竭和死亡等严重情况。
 
       靶向治疗药物eculizumab的作用是在aHUS中起抑制作用的蛋白。它的安全性和有效性在两项单组试验37例成年和青少年aHUS患者和一项回顾性研究在19例儿童患者和11例成年aHUS患者中得到证实。服用了eculizumab的患者肾功能得到了改善,包括在几例aHUS对血浆治疗无反应患者中消除透析的要求。而且患者还表现血小板计数和其它与aHUS 疾病活性血液参数的改善。
 
       aHUS患者用药后比较常见的不良反应包括高血压、腹泻、头疼、贫血、呕吐、恶心、呼吸道和泌尿道感染,和白细胞减低。
 
       eculizumab不止获批了一个适应症,早前就被美国FDA批准它用于治疗一种可能导致患者残疾和过早死亡的罕见疾病--阵发性夜间血红蛋白尿(PNH)和全身型重症肌无力 (gMG)抗乙酰胆碱受体(AchR)抗体阳性等罕见病。
 


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