Idhifa（enasidenib）是一种小分子抑制剂，它可以通过阻断促进细胞生长的几种酶起作用。该药专门用于治疗经FDA批准的检测检测到的具有异柠檬酸脱氢酶-2（IDH2）突变的复发性或难治性急性骨髓性白血病（AML）的成年患者。Idhifa是一种口服给药的片剂，一般推荐的起始剂量为100mg，每天口服一次，含或不含食物都可服用。
Idhifa治疗具有特异遗传突变的复发性或难治性急性骨髓性白血病（AML）的适应症已经获得了美国FDA的批准。它是一种有针对性的治疗药物，满足了具有IDH2突变的复发或难治性AML患者的未满足需求。如果使用RealTime IDH2测定在血液或骨髓样品中检测到IDH2突变，则患者可能符合Idhifa治疗的资格。该药的上市使得一些患者完全缓解，也减少了对红细胞和血小板输注的需求。
急性髓系白血病（AML）是一种骨髓性造血芽细胞异常增殖造成的血液恶性肿瘤。它主要是由于骨髓内异常芽细胞的快速增殖而影响了正常造血细胞的产生。目前AML的治疗和控制效果比较差，而复发率却很高。
一项有199例复发性或难治性AML患者的单臂试验使Idhifa获得了FDA的批准，这些患者具有IDH2实时检测的IDH2突变。Idhifa治疗6个月时，有19%病人完全应答，中值应答时间为8.2个月，4％的患者出现全缓解部分血液学恢复，中值生存期为19.7个月。开始时，由于AML引起的血液或血小板输注的157例患者中，有34％的患者在Idhifa治疗后不再需要输血。
服用Idhifa后患者可能会出现包括恶心，呕吐，腹泻，胆红素水平升高和食欲降低等不良反应。建议怀孕或哺乳的妇女不要服用Idhifa。
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