Hemlibra（emicizumab-kxwh）的上市对血友病治疗领域而言是近二十年来的重要里程碑，这对A型血友病患者更是意义重大。去年Hemlibra用于常规预防、防止或减少具有因子VIII抑制物的A型血友病成人和儿童患者出血事件的适应症获得了FDA的批准。
值得高兴的是，就在今年10月，Hemlibra成为了唯一一款获FDA批准治疗所有A型血友病患者的药物。因为该药扩大了它的适应症，它被作为日常预防性疗法，用于治疗体内不含因子VIII抑制物的A型血友病患者，以预防或减轻频繁出血状况。
因子VIII抑制物到底是什么呢？当正常人出血时，因子VIII会将因子IXa和因子X聚集在一起，从而帮助止血。而A型血友病患者因为体内缺乏因子VIII，从而让血液不能正常凝固，导致了不受控的出血症状。
以前，A型血友病比较多的是采取凝血因子替代治疗，但治疗之后会有10%～30%的患者会出现因子 VIII（FVIII）抑制物。这是由机体免疫系统产生的抗体，能够结合并阻断替代因子VIII，轻则会降低凝血因子作用，重则可能导致凝血因子失活从而引起更为严重的出血事件。Hemlibra是一种创新型的疗法，可将激活天然凝血级联所需的蛋白质--因子IXa和因子X聚集在一起，恢复A型血友病患者的凝血过程。
Hemlibra不仅可以显著减少出血情况，而且只需每周、每两周或每四周进行一次皮下注射。在两项3期临床研究中证实了它在不含因子VIII抑制物的A型血友病患者中的疗效。
一项被称为HAVEN 3研究中，接受了Hemlibra的12岁或以上患者与未接受的相比，出血分别减少96％（p<0.0001）和97％（p<0.0001）。而在一项针对之前接受过因子VIII传统标准疗法的患者转而接受Hemlibra预防疗法的试验中，每周一次的Hemlibra预防治疗与之前的标准治疗相比，显示出更优的疗效，出血减少68％（p<0.0001）。
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