Hemlibra（emicizumab-kxwh）是罗氏公司研发的一种用于常规预防、防止或减少具有因子VIII抑制剂的A型血友病成人和儿童患者的药物。目前，该适应症已被FDA批准，而且FDA为了激励协罕见疾病药物的开发，还授予Hemlibra孤儿药物的认证。
对于血友病患者而言，这类疾病管理的重点是减少出血频率或预防出血事件。而Hemlibra的获批相当于给这类患者提供了一种新的预防性治疗方法，已有相关实验证明这种疗法能够显著减少因子VIII抑制剂的A型血友病患者出血事件的数量。而且还有资料显示患者在接受Hemlibra这种新疗法后同时还改善了生理功能。
A型血友病患者主要是男性，它是一种遗传性血凝症，这类患者都是缺少一种可产生凝血因子VIII的基因。A型血友病患者可能经历重复出血或严重出血，特别是在关节中，可能引起疼痛或者关节严重受损。 还有部分患者会产生FVIII抑制剂或抗体的免疫反应，通常发生出血症状后会采取会间歇性或预防性输注旁路制剂（BPA）疗法来控制出血。
Hemlibra主要是通过在血液中桥接其他因子来恢复患者的血液凝结。这种预防性（预防性）治疗方式的给药方式是通过每周一次即用溶液皮下注射来进行。
有两个临床试验证实了Hemlibra的安全性和有效性。一个是招募了109名年龄在12岁以上的A型血友病患者和109名FVIII抑制剂的男性的试验。该试验结果显示53名先前接受过旁路治疗的患者之前接受Hemlibra预防性治疗的患者，每年经历约2.9次出血，而未接受预防性治疗的患者每年约有23.3次出血。这代表了Hemlibra治疗出血率降低87%。而且与未接受治疗的受试者相比，接受Hemlibra治疗的患者的血友病相关的症状（疼痛性肿胀和关节疼痛）和身体机能（运动疼痛，走路困难）都有所改善。另一个试验是对23名12岁以下的男性和A型血友病患者进行FVIII抑制剂单臂试验。在试验期间，服用Hemlibra的患者中有87%没有发生需要治疗的出血。
详情用药请扫描下方二维码，获取更多药品说明书、药品价格、药品副作用、服用方法等资讯。
