蕈样真菌病(MF)或塞泽里综合征(SS)都属于非霍奇金淋巴瘤(NHL)中的一种类型,统称为皮肤T细胞淋巴瘤(CTCL),他们共同特点是都比较罕见且难以治疗。一半以上的患者属于MF,这个类型的疾病通常生长缓慢,不过即使是经过药物控制多年后仍会扩散到身体的其他部位。SS是一种可以同时影响皮肤和淋巴结的疾病,还有些人认为它或许是MF的后期阶段。这两者最主要的问题是延迟诊断,可能会被误认为是其他皮肤病,因为他们出现的症状包括红色、鳞状皮肤和瘙痒。
Kyowa Kirin公司研发的药物Poteligeo(mogamulizumab-kpkc)已被FDA批准用于曾经接受过全身治疗后复发或难治性蕈样真菌病(MF)或塞泽里综合征(SS)的成年患者。截止目前Poteligeo首个获批用于治疗SS的药物。
根据美国FDA的指示,目前,该病的治疗方案主要以类固醇、化学疗法、放射疗法和紫外线治疗为主,不过对于没有应答的患者需要额外的治疗选择。一些比较轻微的患者可以采用局部治疗,其次是全身治疗,Poteligeo的上市为患者提供了额外的治疗选择。
Poteligeo是一种单克隆抗体,可与某些癌细胞上的蛋白质(CC趋化因子受体4型或CCR4)结合。它通过靶向趋化因子受体CCR4,阻断其与配体(TARC和MDC)结合,从而抑制调节性T细胞在肿瘤部位的募集,介导对肿瘤细胞的杀伤。
一项III期MAVORIC研究证实了Poteligeo的疗效,这项研究入组了372名MF和SS患者,他们每周注射Poteligeo或用默沙东的HDAC抑制剂Zolinza(伏立诺他)作为每日口服剂量给予化疗。Poteligeo组的无进展生存期为7.6个月,Zolinza组的无进展生存期为3.1个月,MF和SS患者以及癌症的不同阶段都有所改善。
研究中还发现患者使用Poteligeo进行治疗后出现的比较常见的不良反应包括皮疹、输液相关反应、疲劳、腹泻、肌肉骨骼疼痛和上呼吸道感染。不过值得注意的是,该药还有严重警告,包括了皮肤毒性、输液反应、感染、自身免疫问题以及使用药物治疗后的供体干细胞(同种异体)的干细胞移植并发症。
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