特发性血小板减少性紫癜（ITP）是一种无明显外源性病因引起的血小板减少症，这类病多数是由于免疫反应引起的血小板破坏增加。这是一种比较常见的出血性血液病，主要特征是血小板寿命缩短，骨髓巨核细胞增多，80%-90%病例的血清或血小板表面有IgG抗体，脾脏无明显肿大。ITP可分为急性型及慢性型两类，儿童80%为急性型(AITP)，而成人ITP95%以上为慢性型(CITP)。ITP的临床表现为皮肤粘膜出血或内脏出血。
Rigel制药公司研发的药物Tavalisse（fostamatinib）被FDA批准用于对既往治疗反应不足的成人慢性免疫性血小板减少症（特发性血小板减少性紫癜，ITP）的治疗。Tavalisse是目前唯一被批准上市的SYK抑制剂，它的作用机制比较独特，可以通过阻止血小板的破坏来靶向潜在的自身免疫性疾病。
SYK是一种非受体酪氨酸激酶，全称是脾酪氨酸激酶。SYK是BCR信号通路中的一个关键激酶，也是其他免疫受体如Fc受体和粘附受体信号转导的关键组成部分。 此外，SYK还与其他BCR信号分子，如布鲁顿酪氨酸激酶（BTK），PI3Kδ和肿瘤坏死因子（TNF）超家族受体一起参与独立于BCR的信号转导。SYK主要表达在B细胞、单核细胞、巨噬细胞、肥大细胞和嗜中性粒细胞等造血细胞中，被认为是治疗各种血液系统癌症、自身免疫性疾病和其他炎症疾病的潜在靶点。
而慢性ITP是一种很难治疗的疾病，这种新药上市后会提供给需要额外治疗的慢性ITP成年患者群体。Tavalisse能被FDA批准主要基于两项平行多中心、安慰剂对照的随机双盲III期临床试验FIT1、FIT2和一项开放标签的临床试验FIT-3。试验结果表明，18% 接受fostamatinib治疗患者的血小板水平在治疗开始14周以后能够稳定在50 x109/L 以上，对照组达到这一标准的患者只有2% (P=0.0003)。43%接受fostamatinib治疗的患者在接受治疗后12周内血小板水平可达到50 x109/L以上，而对照组只有14%的患者达到这一标准(P=0.0006)。在接受治疗之前，患者的平均基线血小板水平为16 x 109/L。
慢性ITP不仅影响了患者的生活质量，而且会威胁到其生命。因此，我们建议医护人员能积极了解治疗策略，让患者拥有最好的照顾。Tavalisse的获批也为ITP医疗界提供了新的治疗选择。
详情用药请扫描下方二维码，获取更多药品说明书、药品价格、药品副作用、服用方法等资讯。
