苯丙酮尿症（PKU）作为一种比较罕见的遗传病，对患者的危害非常大，该病在患者出生时就会体现，能导致对大脑的各种累积毒性。PKU表现为患者无法分解Phe，这是一种在所有形式的蛋白质中发现的氨基酸。如果患者未得到有效治疗，则高水平的Phe会对大脑产生毒性，还可能导致严重的神经和神经精神问题，同时还会影响患者思考、感受及行为方式。
Palynziq（pegvaliase-pqpz）注射剂是首个获得FDA可通过帮助身体分解Phe来靶向PKU潜在病因的酶替代疗法。该药获批用于降低苯丙酮尿症（PKU）成人患者的血液苯丙氨酸（Phe）水平 ，不过用药的标准是患者在现有管理下其血液Phe浓度无法控制在600微摩尔/升以内。
治疗PKU的目标是将血液Phe水平保持在医学指南中设定的范围内，因为Phe升高可能对大脑产生毒性并造成损害。Palynziq可以帮助成人患者控制其Phe水平，这对于许多患者来说曾经是无法实现的。对于那些虽然在严格管理但仍然无法控制Phe水平的PKU患者来说，alynziq有可能成为一种革命性的疗法，BioMarin为PKU群体提供了坚定的支持，推进这种罕见遗传病的治疗选择。
Palynziq这种新型酶替代疗法，有助于解决当前疗法无法控制其血液Phe水平的PKU患者的重大未满足需求。它作为一种聚乙二醇化的重组苯丙氨酸解氨酶，用来替代PKU患者缺乏的苯丙氨酸羟化酶（PAH）以分解Phe。BioMarin的这款新药为无法通过现有选择控制Phe水平的PKU成人患者提供这种重要的新疗法。
在一项关键3期研究PRISM-2中证实了它的有效性，试验表明Palynziq与安慰剂相比，使得受试者显著降低了血液Phe水平（p<0.0001），抵达了血液Phe变化的主要终点。
在PRISM-2双盲、安慰剂对照、随机停药期试验（RWP）中，患者以2：1的比例被随机分配继续接受Palynziq治疗（每日20 mg或每日40 mg）或接受安慰剂，持续8周。结果显示，Palynziq组患者可以维持血液Phe浓度，而安慰剂组患者的血液Phe浓度恢复到治疗前基线。
在试验中，Palynziq最常见不良反应包括注射部位反应、关节疼痛、超敏反应、头痛、持续至少14天的全身皮肤反应、瘙痒（皮肤瘙痒）、恶心、头晕、腹痛、咽喉疼痛、疲劳、呕吐、咳嗽和腹泻。
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