遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性（hATTR）是一种致命的进行性遗传病，这种罕见疾病是由于患者体内转甲状腺素蛋白（TTR）折叠异常，导致淀粉样TTR在身体的各种组织和器官中沉积而造成的。TTR淀粉样沉积物在组织和器官中的逐渐积累会导致感觉，运动和植物神经功能紊乱，从而患者会出现衰弱，肢体麻木，体重减轻和胸痛等症状，而hATTR患者可能在症状出现后3至15年内导致死亡。
由Ionis制药公司开发的Tegsedi（inotersen）经美国FDA批准用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性（hATTR）患者的多发性神经病（polyneuropathy），该药是世界上首个且唯一一个适用于hATTR患者的反义寡核苷酸药物。
Tegsedi的作用就是阻止TTR蛋白的产生，它作为一种抑制人类TTR合成的反义寡核苷酸药物，它通过与编码TTR蛋白的mRNA相结合，能够导致mRNA的降解，从而降低TTR蛋白（野生型和突变型）的水平。而且它的使用很方便，患者只需每周一次进行皮下注射即可，而且在家就可自我给药。截止目前，Tegsedi已经获得了美国、欧盟和加拿大方面的批准。
Tegsedi在一项名为NEURO-TTR临床试验中表现出了显著的疗效，该药的治疗使蛋白质水平显着降低，无论何种突变类型或处于何种疾病阶段。
该试验中入组了172名表现出多发性神经病症状的hATTR患者，他们按照2:1的比例分别接受了Tegsedi或安慰剂的治疗。该试验的主要目的是对患者的神经功能和生活质量进行了检测评估。
从试验结果来看，Tegsedi达到了试验的共同主要终点，显著改善了患者的mNIS+7和Norfolk QOL-DN评分。同时，Tegsedi疗法显著降低患者体内的TTR水平，使用Tegsedi进行治疗的受试者可以将血清中TTR蛋白的水平平均降低79%。
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