Xospata（gilteritinib）是由Astellas Pharma（安斯泰来制药）生产的一种片剂药物，该药在去年经美国FDA批准后用于治疗存在FLT3突变的复发或难治性急性髓性白血病（AML）的成人患者。 FDA还批准了LeukoStrat CDx FLT3 Mutation Assay用于检测AML患者的FLT3突变。
AML这种快速发展的癌症，能够抑制骨髓和血液中的正常细胞，从而导致正常血细胞数量减少，这类患者都需要持续输血。 估计有25％至30％的AML患者在FLT3基因中有突变，这些突变与疾病进展性和更高的复发风险有关，Xospata靶向这种基因，它也是第一款能够单独用于治疗患有复发或对初始治疗没有反应的FLT3突变的AML患者的药物。
在一项临床试验中证实了Xospata的有效性，该试验入组了138名患有复发或难治性AML并具有确认的FLT3突变的患者。试验结果显示，21％的患者通过治疗达到完全缓解（没有疾病证据和血液计数完全恢复）或完全缓解和部分血液学恢复（没有疾病证据和血液计数部分恢复）。 在Xospata治疗开始时需要红细胞或血小板输注的106名患者中，31％在至少56天内无需输血。
患者用药后最常见的不良反应是肌肉、关节疼痛、疲劳、肝酶升高（肝转氨酶）。服用Xospata的患者可见罕见的分化综合症（症状可能包括发烧，咳嗽，呼吸困难，肺部或心脏周围液体，体重迅速增加，肿胀，肾功能不全或肝功能不全）。 孕妇或哺乳期妇女不应服用Xospata，因为它可能对正在发育的胎儿或新生儿造成伤害。
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