神经母细胞瘤是一种高风险的罕见性癌症，该病通常发生在幼儿身上。它形成于不成熟的神经细胞。这种疾病通常起始于肾上腺，但还可能在腹部、胸部或脊柱附近的神经组织发展。即使是积极配合治疗，也只有40%到50%的高风险神经母细胞瘤患者有长期生存的机会。
Unituxin（Dinutuximab）是一种可以绑定到神经母细胞瘤细胞表面的抗体。该药物被批准用作综合治疗方案的一部分，包括手术、化疗及放射治疗，适用于对之前一线多种药物、综合治疗至少达到部分响应的患者。之前，美国FDA批准了Unituxin联合合粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子（GM-CSF）、白介素-2（IL-2），和13-顺式-视黄酸（13-cis-retinoic acid，RA），用于治疗高危神经母细胞瘤儿科患者，但这些患者必须满足的条件是对之前的多药治疗至少有部分应答。
在儿科肿瘤学小组进行的一项多中心、开放标签的随机试验证实了Unituxin的有效性和安全性，该试验的主要终点是无事件生存率（EFS）和总生存（OS）。该试验的受试者均接受了新诊断高风险神经母细胞瘤先前的治疗手段，包括诱导联合化疗、最大的可行性手术切除、清髓巩固化疗，以及也接受自体造血干细胞移植和放射治疗后至少达到部分应答。他们被随机安排接受（1:1）Dinutuximab/RA或单独RA用药。两组受试者均接受了6个周期的治疗。Dinutuximab/RA组由Dinutuximab与GM-CSF和RA联用（周期1，3和5）、Dinutuximab与IL-2和RA联用（周期2和4），和Dinutuximab与RA联用（周期6）组成。
Dinutuximab作为获批的首个特异性针对高风险神经母细胞瘤患者的治疗药物，可在一定程度上满足高风险神经母细胞瘤儿童延长存活期的需求。
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