英国葛兰素史克（GSK）制药公司旗下的狼疮药物Benlysta（belimumab）在近日被美国FDA批准用于5岁及以上系统性红斑狼疮（SLE）儿童患者。该药是在美国市场首款获批用于治疗SLE儿童患者的药物。
狼疮作为一种危及生命的潜在性疾病，对于儿童来说或许比成年人更具攻击性和严重性，而且狼疮儿童患者在治疗的选择上十分有限。系统性红斑狼疮（SLE）是一种很常见的狼疮类型，它作为一种慢性且无法治愈的自身免疫性疾病可让患者体内产生自身抗体攻击机体任何一个组织。该病如果未得到控制则会导致严重的症状，包括长期的器官损伤，甚至过早死亡。
该药物是首个B淋巴细胞刺激因子（BLyS）特异性抑制剂，可以阻断可溶性BLyS与B细胞上的BLyS受体的结合。Benlysta与B细胞不直接结合，但通过与BLyS结合，Benlysta可抑制B细胞(包括自身反应性B细胞)的生存、减少B细胞向制造免疫球蛋白的浆细胞的分化。Benlysta能够减少导致狼疮患者病情加重的异常B淋巴细胞的数量，这些异常的B淋巴细胞会导致免疫系统产生细胞错误攻击血管和自身其他健康组织，从而引起狼疮和其他免疫系统疾病。
Benlysta的获批代表着这类儿童患者拥有了一种经FDA批准的创新药物，可以帮助控制这种自身免疫性疾病对生活产生的负面影响。早前，Benlysta就作为唯一一种被批准治疗狼疮的生物制剂，在帮助患有狼疮的成人患者，现在也让狼疮儿童患者群体第一次有了一种狼疮特异性治疗选择。
现在，Benlysta成为了美国唯一专门批准用于治疗成人和儿童SLE的药物。这次FDA获批主要是基于上市后承诺研究（PLUTO研究）的数据。该研究评估了10 mg/kg剂量Benlysta联合标准疗法相对于安慰剂联合标准疗法治疗5-11岁（n=13）、12-17岁（n=80）SLE儿童患者治疗一年的疗效、安全性和药代动力学。
系统性红斑狼疮反应指数（SRI）反应率评估显示，接受Benlysta联合标准治疗（52.8%）的患者与接受安慰剂联合标准治疗（43.6%）的患者相比，在52周时获得有临床意义疾病活动改善的儿童比例在数值上更高。Benlysta治疗组在经历一次以上不良事件（AE）和一次严重不良事件（SAE）的患者比例分别为79.2%和17.0%，而安慰剂组则分别为82.5%和35.0%。在试验中导致停药的不良事件包括狼疮性肾炎、甲型肝炎、高转氨酶血症、急性胰腺炎、疱疹后神经痛、视网膜血管炎和胰腺炎。
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