一家专注于开发治疗癌症的下一代程序化T细胞疗法的英国生物制药公司Autolus Therapeutics在近日宣布，美国FDA已授予实验性程序化T细胞疗法AUTO3治疗急性淋巴细胞白血病（ALL）的孤儿药资格（ODD）。该公司属于T细胞编程和制造技术的领导者。
AUTO3是一种自体富集T细胞，经单个逆转录病毒载体修饰表达2个独立的嵌合抗原受体（CAR），分别靶向B淋巴细胞抗原CD19和CD22，且每个CAR都针对单个靶点活性进行了独立优化。通过同时针对2种B细胞抗原，AUTO3旨在减少B细胞恶性肿瘤患者因单一抗原丢失导致的复发。
让人值得期待的是，AUTO3作为第一种用于治疗复发或难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）和儿科ALL的双靶点程序化T细胞疗法，目前正在AMELIA临床研究中被评估用于治疗儿科ALL、在ALEXANDER临床研究中被评估用于治疗DLBCL。
美国国家癌症研究所（NCI）公布的数据显示，2019年将有5930例ALL新病例和1500例相关死亡。ALL的患病群体以儿童为主，且超过一半的患者均为20岁以下。ALL的发生主要在于骨髓产生过多未成熟的淋巴细胞（一种白血球细胞）。虽然诱导化疗有很高的应答率，但仅有30-40%的成人患者能够获得长期缓解。尽管儿童患者对一线治疗（联合化疗）的反应比较良好，但也只有10%-20%的患者复发为化疗耐药疾病，因此，这也造成了高危复发或难治性ALL儿科患者缺乏该领域显著的医疗需求。
今年初，Autolus公司就公布了AUTO3治疗儿科ALL患者的AMELIA I/II期临床试验令人鼓舞的更新数据。在未来如果解决了抗原逃逸（患者复发的常见原因），那么AUTO3久有机会成为治疗儿科ALL的同类最佳疗法。AUTO3还有一个优势在于，与目前已有的CAR-T疗法相比，它可以提供更好的安全性，在临床研究中观察到低水平的严重细胞因子释放综合征（CRS）和神经毒性。
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