杜氏肌营养不良症（DMD）是一种比较罕见且具有致命性的神经肌肉疾病，在新生婴儿中，一般每3500至5000名里约有1人会受到影响。在全球范围内，每年约有2万名儿童患上了DMD。
该病是由基因突变引起的，导致肌营养不良蛋白的缺失或缺陷，肌营养不良蛋白是正常肌肉功能所必需的一种蛋白质。缺乏肌营养不良蛋白会导致肌肉无力、肌肉萎缩、纤维化和炎症。而DMD患者一般会在6-13岁进入卧床状态，而且这类患者的渐进性肌肉无力可能导致与呼吸和心肌相关的严重医学问题。
FibroGen是一家致力于运用其在缺氧诱导因子（HIF）、结缔组织生长因子（CTGF）生物学和临床开发方面的前沿专业知识，发现和开发用于治疗贫血、纤维化和癌症创新疗法的美国生物制药公司。近日，美国FDA已授予了该公司旗下的实验性抗CTGF单克隆抗体pamrevlumab治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的孤儿药资格。
这是一种首创全人抗体，可靶向抑制结缔组织生长因子（CTGF）的活性。CTGF是组织重塑和纤维化的中心介质，涉及广泛的纤维化和增生性疾病，影响全身器官系统。这些疾病的特征是持续的过度瘢痕化，导致器官功能障碍和衰竭，包括特发性肺纤维化（IPF）、胰腺癌、杜氏肌营养不良（DMD）在内的这些疾病都几乎没有有效的药物可以治疗。
Pamrevlumab在此前就被FDA授予了治疗IPF、胰腺癌的孤儿药资格和快速通道资格。在所有研究中，该药都表现出了一致的良好安全性和耐受性。
该药物治疗DMD的一项II期临床研究正在开展中，该研究共入组了21例已通过52周治疗的卧床DMD患者。目前正在评估该研究中包括肺功能、心脏功能、上肢肌肉功能和组织纤维化的一些临床参数。我们也期待未来有更多有效的创新药物造福患者。
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