近日，美国FDA授予磷酸肌醇-3-激酶δ（PI3Kδ）抑制剂umbralisib（TGR-1202）孤儿药资格，可用于治疗淋巴结、淋巴结外、脾脏MZL三种边缘区淋巴瘤（MZL）患者。该药物还在今年1月被FDA授予了治疗既往已接受至少一种抗CD20疗法的复发性或难治性MZL成人患者的突破性药物资格（BTD）。umbralisib是由一家致力于为B细胞介导疾病患者开发创新疗法的生物制药公司TG Therapeutics研发出来的。
边缘区淋巴瘤（MZL）是一类起源于淋巴组织边缘区域、生长缓慢的罕见且无法治愈的B细胞非霍奇金淋巴瘤。而umbralisib作为一种口服PI3Kδ抑制剂，患者只需每日服一次即可。该药物能够独特地抑制CK1-ε，这可能使其克服第一代PI3Kδ抑制剂相关的某些耐受性问题。
一项评估umbralisib单药疗法治疗MZL患者的疗效和安全性的IIb期临床研究UNITY-NHL正在开展中，研究中的受试者均为先前已接受至少一种抗CD20疗法的患者。MZL队列数据显示，在既往已接受至少一种抗CD20疗法的复发性或难治性MZL患者中，umbralisib单药治疗的总缓解率（ORR）为52%，其中完全缓解率（CR）为19%。中位随访12.5个月时，中位缓解持续时间（DoR）尚未达到。额外的疗效数据包括：临床受益率88%、86%的患者肿瘤负担减少、治疗至缓解的中位时间为2.7个月、12个月无进展生存率为66%，但中位无进展生存期未达到。在这项研究中，umbralisib的耐受性和安全性都显示良好。
umbralisib被FDA授予治疗MZL患者的孤儿药资格，是为包括MZL等罕见病在内的B细胞恶性肿瘤患者开发新的治疗方案的另一个重要里程碑。我们也希望未来有更多的药物能够帮助到患者。
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