乳腺癌已经成为了全球女性的“杀手”之一，尽管近些年来不断出现了治疗的新手段，但该领域仍然需要进一步的突破。Alpelisib（Piqray）是首款在治疗乳腺癌患者方面具有临床益处的PI3K抑制剂，已成为治疗携带PIK3CA突变的晚期乳腺癌患者的唯一获FDA批准的疗法。
Alpelisib在近日获得了美国FDA的批准，可与FDA批准的内分泌治疗药物氟维司群联合使用，治疗患有晚期或转移性乳腺癌的绝经后女性和男性，这些患者通过FDA批准的试验检测为激素受体（HR）阳性，人表皮生长因子受体2 （HER2）阴性，PIK3CA突变，接受内分泌治疗方案之中或之后疾病进展。
该药物是一款口服小分子α特异性PI3K抑制剂，它的主要作用在于在携带PIK3CA基因突变的乳腺癌细胞系中显示出抑制PI3K通路的潜力，并具有抑制细胞增殖作用。在HR+/HER2-晚期乳腺癌中，PI3K通路的改变是肿瘤恶化、疾病进展和产生治疗耐药性的最常见原因。大约40%的HR+/HER2-晚期乳腺癌患者携带PIK3CA基因突变。
一项名为SOLAR-1的研究为此次批准提供了有力的依据，SOLAR-1研究是一项入组了572例绝经后ER+/HER2-晚期乳腺癌患者的Ⅲ期全球多中心临床研究，这些患者均接受芳香化酶抑制剂（AI）治疗的过程中或治疗后复发或进展，肿瘤组织法检测明确PIK3CA状态。
SOLAR-1研究分为2个队列，队列1入组PIK3CA的患者341例，队列2入组PIK3CA非突变患者231例，两个队列的患者均随机1:1分配接受氟维司群联合alpelisib或氟维司群单药治疗，直至疾病进展或不可耐受的毒性。
研究达到主要终点，在PIK3CA突变患者中，氟维司群+alpelisib对比氟维司群单药治疗，显著延长患者PFS，mPFS分别为11.0个月和5.7个月(HR=0.65;95%CI 0.50~0.85; P=0.00065) 。即对比氟维司群单药治疗，氟维司群联合alpelisib方案降低了35%的疾病进展或死亡风险。两组的mPFS分别为11.0个月和3.7个月，(HR=0.48；95%CI 0.32~0.71)。亚组分析结果显示，在所有亚组中均观察到显著一致的疗效，氟维司群联合alpelisib方案的PFS显著更优。在PIK3CA突变队列中，对比两组的ORR，也观察到氟维司群联合alpelisib组的ORR显著更优。
详情用药请扫描下方二维码，获取更多药品说明书、药品价格、药品副作用、服用方法等资讯。
