非典型溶血性尿毒综合征（aHUS）是一种十分罕见的慢性综合征，发病机制主要是补体系统失调，主要表现为微血管病性溶血性贫血，血小板减少和急性肾损伤。它可对重要器官（尤其是肾脏）造成渐进性的损害，最终导致肾功能衰竭和过早死亡。
一家美国制药公司Alexion研发了一款新药Ultomiris（ravulizumab），该药物在近日被美国FDA接受受理并将优先审查其生物制品许可申请（sBLA）。ravulizumab是首个且唯一一个每8周给药一次的长效C5补体抑制剂，此次sBLA申请用于治疗非典型溶血性尿毒综合征（aHUS）患者，以抑制补体介导的血栓性微血管病（TMA）。
这种长效C5补体抑制剂的作用机制在于可以抑制人体免疫系统补体级联反应中的C5蛋白。2018年12月Ultomiris获得美国FDA批准，用于阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者的治疗。该药被定位为Alexion公司重磅药物。
此次sBLA基于一项近日在欧洲肾举办的欧洲透析和移植协会（ERA-EDTA）大会上公布的结果。一项来自III期研究的结果显示，Ultomiris治疗aHUS患者达到了完全TMA缓解的主要终点：血液学正常化和改善的肾功能。
Ultomiris是医学家们努力为患有非典型溶血性尿毒综合征的患者提供潜在新护理标准迈出的的重要一步。目前，Alexion公司正在积极开发Ultomiris的其他潜力，包括gMG等，及开发皮下注射剂型Ultomiris。
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