原发性高草酸尿（PH）是一种罕见的遗传性肝脏疾病，这种严重性疾病的主要特征是草酸盐产生过多，草酸盐是人体内的一种天然化学物质，通常作为废物通过肾脏排出。一般而言，PH患者的肾脏无法清除大量产生的草酸盐，而且一旦草酸盐积累过多则会对肾脏和其他器官造成严重损害。
三种遗传类型的PH都是由一个特定基因突变引起的。而突变都会降低肝脏中一种酶的活性，导致草酸盐的产生增加。1型PH是由AGXT基因突变引起的，这导致丙氨酸/乙醛酸转氨酶（AGT）缺乏。2型PH是由GRHPR基因突变引起，这会导致乙醛酸/羟基丙酮酸还原酶（GR/HPR）缺乏。3型PH是由HOGA1基因突变引起的，导致4-羟基-2-氧戊二酸醛缩酶（HOGA）缺乏。
近日，一家专注于RNAi治疗药物的医疗企业Dicerna制药宣布，美国FDA授予了DCR-PHXC治疗1型原发性高草酸尿症（PH1）患者的突破性药物资格（BTD）。DCR-PHXC是目前开发的唯一一种用于治疗所有类型原发性高草酸尿症（PH）的RNAi实验性疗法。
在PH动物模型中，DCR-PHXC选择性地沉默肝脏中的乳酸脱氢酶A（LDHA），阻止草酸盐过量产生。研究表明，完全缺乏LDHA的人没有肝功能紊乱，可以过正常生活。肝脏中的LDHA缺乏可能对PH患者有益，因为LDHA与PH中草酸盐的异常产生有关，后者反过来又对PH患者的肾脏和其他器官造成严重损害。
目前，还有其他试验正在评估DCR-PHXC。PHYOX1 I期临床试验的最新数据显示，PH1和PH2成人及青少年患者在DCR-PHXC给药后24小时尿液草酸盐水平显著降低。
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