近日，一家处致力于开发用于代谢和肝脏相关疾病领域的生物制药公司Genfit宣布，其先导候选药物PPARα/δ双重激动剂elafibranor被美国FDA和欧洲药品管理局（EMA）授予了治疗原发性胆汁性胆管炎（PBC）的孤儿药资格。
原发性胆汁性胆管炎（PBC）是一种足以让患者毁灭的疾病，主要是因胆管（功能为将胆汁运出肝脏）遭到自身免疫性破坏，导致胆汁淤积，抑制肝脏清除体内毒素的能力，并导致肝组织瘢痕化，即肝硬化。这种极其危害生命健康的肝病几乎没有有效的治疗选择，因此，该领域迫切需要新的有效疗法来弥补这一空缺。在一项II期研究中，elafibranor显示出良好的抗胆汁淤积作用，同时显示出减少瘙痒的趋势。这些数据为PBC患者及其家属提供了希望。
elafibranor早在今年4月就被FDA还授予了突破性药物资格（BTD），批准该药物用于治疗对熊去氧胆酸（UDCA）反应不足的PBC成人患者。这是一种首创的过氧化物酶体增殖物激活受体α和δ（PPARα/δ）双重激动剂，在II期研究中治疗UDCA反应不足的PBC成人患者已获得了积极的安全性和疗效结果。
相关的试验数据显示，elafibranor可以显著降低碱性磷酸酶（ALP）水平，与安慰剂相比在主要终点方面表现出了显著的治疗效果。除了ALP显著降低外，2组患者的其他PBC标志物，包括γ-谷氨酰转移酶（GGT）、脂质标记物（总胆固醇、低密度脂蛋白和甘油三酯）和抗炎标记物（IgM、CRP、结合珠蛋白和纤维蛋白原）也表现出改善。研究中，2种剂量elafibranor治疗具有良好的耐受性。
elafibranor被认为能解决NASH的多方面问题，包括炎症、胰岛素敏感性、脂质/代谢特征和肝脏标记物。目前，elafibranor也正在III期临床研究中评估治疗非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的潜力。
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