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Gattex获批用于治疗儿童患者短肠综合征(SBS)
[ 人气:163 | 日期: 2020-08-09 | 返回 | 打印 ]

    短肠综合征(SBS)是由于不同原因造成小肠吸收面积减少而引起的一个临床症候群,多由广泛小肠切除、小肠短路手术造成保留肠管过少,营养物质的吸收障碍、腹泻和营养障碍。这种危及生命的慢性吸收不良疾病是由于先天或后天疾病,需要手术切除大部分肠道,导致对营养和水分的吸收不良。
 
Gattex
 
       SBS的儿童患者只依靠饮食无法吸收足够的营养和液体,因此需要接受静脉输液来进行肠外营养支持(PS)。而治疗SBS的首要目标是恢复剩余肠道的吸收能力,降低对PS的长期依赖性。
 
       近日,武田(Takeda)公司研发的药物Gattex(teduglutide)获得美国FDA批准扩大其使用范围,可用于治疗1岁以上,需要接受静脉输液治疗的短肠综合征(SBS)儿童患者。它是在美国第一款获得FDA批准的改善肠道吸收的儿科SBS疗法。
 
       Gattex作为第一款且唯一一款模拟胰高血糖素样肽-2(GLP-2)的药物,它的主要作用在于帮助剩余的肠道吸收更多营养。在成人患者中进行的药效学研究表明,Gattex能够改善肠道吸收的液体水平。该药物也已经获批治疗SBS成年患者。
 
       在一项为期24周的儿科临床试验中证实了它的有效性。试验结果表明,在每天接受0.05 mg/kg的Gattex治疗的患者中,69%的患者接受PS的输液量降低20%以上。与基线相比,患者平均接受PS输液量降低42%。Gattex每天平均减少患者PS输液时间3个小时,而且有12%的患者不再需要接受PS。
 
       Gattex作为第一款在美国获得批准的改善肠道吸收的儿科SBS疗法,可以有效减少患者的PS需求,并且可能让他们不再需要PS。


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