葛兰素史克和Alector 建立了战略合作，共同开发针对一系列神经退行性疾病的单克隆抗体候选药物，包括额颞叶痴呆、肌萎缩侧索硬化、帕金森病和阿尔茨海默病。其中两种候选抗体 AL001 和 AL101 被视为针对这些适应症的潜在一流药物。这些抗体旨在提高颗粒蛋白前体 (PGRN) 的水平，而PGRN 是大脑免疫活动的关键调节剂。 PGRN 水平升高与多种神经退行性疾病之间存在遗传联系，这使其成为“开发新免疫神经学治疗的最具吸引力的基因验证靶点之一”。
正在进行一项 III 期试验的注册，该试验评估 AL001 在因颗粒蛋白前体基因突变（FTD-GRN）而面临额颞痴呆风险或患有额颞痴呆的人群中是否有益处。这是一种严重的痴呆症，尚无批准的治疗方法。
此外，目前正在对具有 C9orf72 基因突变的有症状的 FTD 患者进行 II 期研究评估 AL001。计划在今年下半年开始的 II 期 ALS 试验中研究单克隆抗体。 AL101处于 Ia 期研究，旨在治疗患有更普遍的神经退行性疾病的患者，包括帕金森病和阿尔茨海默病。
GSK 首席科学官兼研发负责人 Hal Barron 表示，该公司对遗传学和免疫系统的关注使研究人员对 PGRN 靶向药物在神经退行性疾病中的潜力有了独特的见解。该公司指出，与 Alector 的合作为其提供了免疫神经病学方面的有前途的抗体，这是该公司关注的核心领域。
“与 Alector 的世界级科学家合作将使我们能够研究这些免疫神经学疗法在帮助额颞叶痴呆患者方面的潜力，这是一种目前尚未批准任何治疗方法的毁灭性疾病，我们要探索帮助其他神经退行性疾病患者的能力，例如肌萎缩侧索硬化症、帕金森氏症和阿尔茨海默氏症，”巴伦在一份声明中说。
“此次合作旨在全面支持 AL001 和 AL101 的发展，并使 Alector 能够继续建立一家完全整合的公司，我们努力为解决患有神经退行性疾病的患者高度未满足的医疗需求，”罗森塔尔在一份声明中说。
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