ASC Therapeutics 是一家私营生物制药公司，率先开发用于血液病和其他罕见疾病的转化体内基因置换、基因编辑和同种异体细胞疗法。今天该公司宣布美国食品和药物管理局 (FDA) 已批准一项ASC618 的研究性新药 (IND) 申请，ASC618 是一种针对重度和中度重度血友病 A 患者的研究性第二代基因疗法。
转化腺相关病毒 (AAV) 构建体包含专有的 B 域缺失密码子优化的生物工程嵌合因子VIII (FVIII) 基因和最小长度的肝脏特异性启动子，在临床前研究中显示，在显着低于目前临床试验中表达天然人 FVIII 的其他构建体的剂量下，FVIII 蛋白产生治疗水平。
ASC Therapeutics 首席执行官 Ruhong Jiang 博士说：“ FDA 对 ASC618 的 IND 批准是对我们整体能力的重要认可。这一里程碑标志着我们向临床阶段基因和细胞治疗生物制药公司的转型。”
ASC618 1/2 期临床试验的首席研究员 Steven Pipe 博士说：“ASC618 设计提供了一个血友病基因治疗领域的新视角。我们将首次能够在临床环境中研究一种新型生物工程结构的相关性，该结构已在临床前研究中得到证明，可显着改善因子 VIII 的生物合成、蛋白质折叠和分泌。”
关于血友病 A：血友病 A 占血友病病例的大多数 (约80%)，每 5000 名活产男性中约有 1 人受到影响。据估计，全世界有超过 100 万人患有血友病。目前，A 型血友病患者通过使用重组 FVIII 或旁路制剂的预防性或按需替代疗法进行管理。
关于 ASC618：ASC618 是一种基于 AAV8 的基因治疗产品，结合了新型肝脏特异性启动子和生物工程、密码子优化的 B 域缺失 FVIII 变体；在临床前研究中，与天然人 FVIII 生物工程构建体相比，ASC618 在 FVIII 的生物合成和分泌方面表现出至少 10 倍的增加。ASC618 有可能通过最小化细胞应激和未折叠蛋白反应的诱导来增加凝血因子生物合成和分泌的耐久性，这可能会导致肝细胞 FVIII 产量减少。ASC618 是基于埃默里大学学术团队对 A 型血友病第二代基因疗法的广泛研究而开发的。
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