FDA 已批准 Evkeeza（evinacumab-dgnb；Regeneron Pharmaceuticals, Inc）作为降低其他低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）的辅助疗法，用于治疗 12 岁及以上纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）患者。
该批准具有局限性，即 Evkeeza 的有效性和安全性尚未在具有其他高胆固醇血症原因的患者中建立，包括杂合子家族性高胆固醇血症 (HeFH) 患者，并且 Evkeeza 对心血管发病率和死亡率的影响尚未确定。如果不进行治疗，HoFH 患者的 LDL-C 水平高于 400 mg/dL，而且会在青少年时期就增加心脏事件和过早动脉粥样硬化疾病的风险。
药理学和药代动力学：Evkeeza 是一种重组人单克隆抗体和血管生成素样 3 (ANGPTL3) 抑制剂。ANGPTL3 是血管生成素样蛋白家族的成员，主要在肝脏中表达，通过抑制脂蛋白脂肪酶和内皮脂肪酶参与脂质代谢调节。抑制 ANGPTL3 导致 LDL-C、高密度脂蛋白胆固醇和甘油三酯水平降低。Evkeeza 在 4 次给药后达到稳态血浆浓度。它表现出非线性清除率，不太可能通过肾脏排泄。年龄、体重、性别和种族似乎不影响 Evkeeza 的药代动力学。
剂量和给药：Evkeeza 的推荐剂量为 15 mg/kg，每 4 周静脉注射一次。稀释的溶液应通过静脉输液在 60 分钟内通过包含无菌在线或附加 0.2-μm 至 5-μm 过滤器的 IV 管线给药。Evkeeza 不应与其他药物混合或通过与其他药物相同的输液管同时给药。如果出现不良反应的体征和症状，包括超敏反应或输注反应，输注速度可能会中断、中断或减慢。Evkeeza 以含有 345 mg/2.3 mL 和 1200 mg/8 mL 的单剂量小瓶形式提供。
临床试验：Evkeeza 的疗效在一项对 65 名 HoFH 参与者进行的双盲、多中心、安慰剂对照、随机试验中进行了评估。随机分组前参与者的平均基线 LDL-C 为 255 mg/dL，其中 94% 的参与者服用他汀类药物，77% 服用 PCSK9 抑制剂抗体，75% 服用依折麦布，34% 接受脂蛋白分离术，22% 服用洛美他派。除了继续他们的背景降脂治疗外，参与者还随机接受每 4 周一次 Evkeeza 15 mg/kg IV 或安慰剂治疗 24 周。在 24 周双盲治疗期后，65 名参与者中有 64 人进入了 24 周开放标签延长期，其中所有参与者每 4 周接受一次 Evkeeza 15 mg/kg IV 治疗。该试验达到了其主要疗效终点，即 LDL-C 从基线到第 24 周的百分比变化。与接受安慰剂的参与者相比，接受 Evkeeza 的参与者的 LDL-C 平均降低了 49%。24 周的开放标签延长期表明，最初接受安慰剂的患者的 LDL-C 有类似的降低，研究人员发现，在试验的盲法期间，接受 Evkeeza 的患者的 LDL-C 降低保持不变。
禁忌症、警告和注意事项：用 Evkeeza 治疗期间发生了严重的超敏反应，对药物或其任何成分有严重超敏反应史的患者禁用。如果发生严重的超敏反应，应停用 Evkeeza 并开始标准治疗，包括监测直至体征和症状消失。Evkeeza 可能对胎儿造成伤害。对于有生育能力的患者，应考虑在开始治疗前进行妊娠试验，并且这些患者应在治疗期间和最后一次给药后至少 5 个月内采取避孕措施。。最常见的不良反应是头晕、流感样疾病、鼻咽炎、恶心和流鼻涕。
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