Acer Therapeutics是一家专注于严重罕见疾病治疗方法的收购、开发和商业化的制药公司，致力于严重未满足医疗需求的危及生命的疾病，以及救济疗法。近日，与Holding AG (“Relief”) 公司，宣布向美国FDA提交 ACER-001（苯丁酸钠）治疗尿素循环障碍 (UCD)的新药申请 (NDA)。
ACER-001是一种正在开发中的氮结合剂，用作慢性治疗 UCD 患者的辅助疗法，这些患者涉及氨甲酰磷酸合成酶 (CPS)、鸟氨酸转氨甲酰酶 (OTC) 或精氨琥珀酸合成酶 (AS) 缺陷。
关于 UCDs：UCDs 是一组由基因突变引起的疾病，导致催化尿素循环的六种酶中的一种缺乏，这会导致血液中氨的过量积累，这种情况称为高氨血症。急性高氨血症可导致嗜睡、嗜睡、昏迷和多器官功能衰竭，而慢性高氨血症可导致头痛、意识模糊、嗜睡、发育迟缓、行为改变以及学习和认知缺陷。急性和慢性高氨血症的常见症状还包括癫痫发作和精神症状。目前 UCD 的治疗包括饮食管理以限制氨的产生，并结合为从血流中去除氨提供替代途径的药物。一些患者可能还需要单独补充支链氨基酸。
目前 UCD 的药物治疗包括氮清除剂 RAVICTI和 BUPHENYL，其中的活性药物成分分别是苯丁酸甘油酯 (GPB) 和苯丁酸钠。根据 Shchelochkov 等人 2016 年发表在Molecular Genetics and Metabolism Reports上的一项研究 ，虽然氮清除药物已被证明可有效帮助控制某些 UCD 患者的氨水平，但不遵守治疗的情况很常见。与一些可用药物相关的不依从性引用的原因包括令人不快的味道、必须服用药物的频率、所需的药丸数量以及药物的高成本。
关于ACER-001：ACER-001（苯丁酸钠）正在开发用于治疗各种先天性代谢障碍，包括 UCD 和 MSUD。ACER-001是一种正在开发中的氮结合剂，用作慢性治疗 UCD 患者的辅助疗法，这些患者涉及氨甲酰磷酸合成酶 (CPS)、鸟氨酸转氨甲酰酶 (OTC) 或精氨琥珀酸合成酶 (AS) 缺陷。该制剂是一种用于口服给药的多颗粒剂型，由核心中心、活性药物层和掩味包衣组成，旨在避免口腔中的苦味，同时在胃的低 pH 值中快速溶解。ACER-001 的配方旨在提高苯丁酸钠的适口性。Acer 也正在开发用于枫糖浆尿病 (MSUD)，并已被 FDA 授予孤儿药指定用于 MSUD 适应症。
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