Akouos是一家致力于为全球听力损失患者开发潜在基因疗法的精准基因医学公司，今天宣布欧洲药品管理局（ EMA ）孤儿药品委员会（ COMP ）对该公司申请 AK-OTOF 孤儿药物指定的申请发表了积极意见.AK-OTOF 是一种用于治疗 otoferlin 基因介导的听力损失的基因疗法。该积极意见随后被欧盟委员会采纳。AK-OTOF 此前已被美国食品和药物管理局授予孤儿药指定 (ODD) 和罕见儿科疾病指定 (RPDD) 以用于相同的适应症。
Otoferlin基因（OTOF）介导的听力损失是由在突变感觉神经性听力损失的一种形式OTOF基因。所述OTOF基因编码otoferlin，使耳蜗神经递质释放囊泡的内毛细胞响应于刺激由声音激活听觉神经元的蛋白质。大多数患有OTOF介导的听力损失的人从出生起就患有重度至重度感音神经性听力损失，在美国和欧洲约有 20,000 人受到影响。AK-OTOF 旨在治疗OTOF的根本原因-通过使用双载体技术传递转基因来介导听力损失，该技术导致在耳蜗中受影响的细胞（即内毛细胞）中表达正常的功能性 otoferlin 蛋白。
“由OTOF基因突变引起的出生时严重到严重的感音神经性听力损失是一个很大的未满足需求，特别是考虑到目前没有可用的经批准的药物治疗方案，”Akouos 副总裁兼监管事务 Katie Wachtel 说。“欧洲委员会授予的孤儿药是致力提升AK-OTOF，基因治疗与潜力的全球发展，恢复生理听力和提供持久的利益与个人的重要一步OTOF-介导的听力损失。连同 FDA 先前授予的 ODD 和 RPDD 指定，AK-OTOF 在欧盟的孤儿药指定可以加速我们的 AK-OTOF 开发以及我们向所有人提供健康听力使命的进展。”
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