C4 Therapeutics (C4T)是一家临床阶段的生物制药公司，开创了一类新的小分子药物，可以选择性地破坏致病因素通过降解蛋白质，今天宣布美国食品和药物管理局 (FDA) 已授予 CFT7455 孤儿药指定 (ODD)，用于治疗多发性骨髓瘤。
FDA 的孤儿产品开发办公室授予用于安全有效治疗、诊断或预防罕见疾病或影响美国孤儿药物指定中少于 200,000 人的病症的药物和生物制品的孤儿指定地位。
“我们很高兴获得 FDA 对 CFT7455 治疗多发性骨髓瘤的孤儿药认定，并相信这一认定突显了 CFT7455 在改善面临不治之症的多发性骨髓瘤患者临床结果方面的潜力，”C4 Therapeutics 的首席医疗官Adam Crystal医学博士 说。“由于太多患者在多种治疗方案中复发并死于多发性骨髓瘤，我们专注于推进我们的 1/2 期试验，为患者带来这种新的治疗选择。”
CFT7455 是一种口服生物可利用的 MonoDAC? 降解剂，靶向 IKZF1/3，用于治疗多发性骨髓瘤和非霍奇金淋巴瘤，包括外周 T 细胞淋巴瘤和套细胞淋巴瘤。2021 年 6 月，C4T 启动了 1/2 期临床试验，主要研究安全性、耐受性和抗肿瘤活性，次要和探索性目标是表征 CFT7455 的药代动力学和药效学特征。在 1/2 期试验中，C4T 计划招募大约 160 名患者。
关于 C4 Therapeutics：C4 Therapeutics (C4T) 是一家临床阶段的生物制药公司，专注于利用人体对蛋白质水平的自然调节来开发新的治疗候选药物，以靶向和破坏致病蛋白质，以治疗癌症和其他疾病。这种靶向蛋白质降解方法与传统疗法相比具有优势，包括有可能治疗更广泛的疾病、降低耐药性、实现更高的效力以及通过更大的选择性减少副作用。
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