辉瑞公司和Vivet今天宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予 VTX-801快速通道称号，用于治疗威尔逊病（一种罕见的遗传疾病），可降低肝脏和其他组织调节铜水平的能力，导致严重的肝损伤、神经系统症状、和潜在的死亡。FDA 的快速通道计划旨在促进开发和加快审查旨在治疗严重疾病和满足未满足医疗需求的新型潜在疗法。
VTX-801是一种新型研究性基因疗法，将在1/2 期临床试验中进行评估，以确定威尔逊病成人患者单次静脉输注的安全性、耐受性和药理活性。辉瑞正在与 Vivet 合作，为 1/2 期临床试验提供VTX-801的临床供应。
辉瑞高级副总裁兼首席科学官 Seng Cheng 表示：“ FDA 授予 VTX-801快速通道指定的解决了这种破坏性疾病迫切需要新的治疗选择，如果不及时治疗，患者可能会致命。我们很高兴与 Vivet 合作开展这项重要的开发计划，我们相信如果成功，将对威尔逊病患者的生活产生有意义的影响。”
耶鲁大学医学院（美国康涅狄格州）首席研究员 Michael Schilsky 博士说：“我们很自豪能够参与这项重要的临床试验。如果 VTX-801 开发成功，它有可能成为真正的创新药物，能够在单次注射后恢复铜代谢，解决威尔逊病患者未满足的重大医疗需求。”
关于 VTX-801
VTX-801是一种新型的威尔森氏病研究基因疗法，已获得美国食品药品监督管理局（FDA）和欧盟委员会（EC）的孤儿药资格（ODD）和美国食品和药物管理局（FDA）的快速通道资格认定。威尔逊病是一种罕见的遗传病，由编码 ATP7B 蛋白的基因突变引起，该蛋白降低了肝脏和其他组织调节铜水平的能力，导致严重的肝损伤、神经系统症状和潜在的死亡。
VTX-801 是一种新型的、基于 rAAV 的基因治疗载体，旨在提供小型化的 ATP7B 转基因编码，这是一种功能性蛋白质，已被证明可以恢复铜稳态、逆转肝脏病理并减少铜在小鼠模型大脑中的积累。
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