Aptevo Therapeutics Inc是一家临床阶段的生物技术公司，专注于开发基于其专有 ADAPTIR 的新型免疫肿瘤疗法?和ADAPTIR-FLEX?平台技术，今天宣布，该研究文章报告了 Aptevo 的主要白血病候选药物 APVO436 在 46 名复发或难治性 AML 或 MDS 成年患者中进行的多机构 1 期临床研究结果。
“ AML 和 MDS 是成人常见的血癌形式。AML 或 MDS 患者在接受可用的标准护理治疗后复发，预后不佳，他们迫切需要新的治疗方案， ”Aptevo 的专家和首席临床顾问Fatih Uckun 博士说。“本研究旨在评估未能通过可用标准治疗方案的 AML 或 MDS 患者是否能够耐受并可能受益于一种新的治疗形式，该治疗形式可以激活患者自身针对 AML 细胞的免疫系统。具体来说，APVO436 是一种重组蛋白，经过工程改造，可将宿主免疫系统重定向到血液系统恶性肿瘤患者的白血病细胞，这些细胞在其表面表达一种称为白细胞介素 3 受体或 CD123 的蛋白质。”
总共 46 名复发性 AML/MDS 患者接受了 APVO436，每周静脉 (IV) 输注 10 种不同的剂量水平。APVO436 表现出良好的安全性，具有可接受的耐受性和一般可控的药物相关不良事件 (AE)，并且其最大耐受剂量 (MTD) 在每周 60 微克剂量时未达到。最常见的 APVO436 相关 AE 是发生在 13 名（28.3%）患者中的输液相关反应（IRR）和发生在 10 名（21.7%）患者中的细胞因子释放综合征（CRS）。严重 CRS 的发生率为 8.7%。
在 40 名可评估疗效的患者中，有 11 名 (27.5%) 观察到了有希望的临床活动：34 名 (23.5%) 可评估的复发性 AML 患者中的 8 名显示出良好的反应，包括疾病长期稳定 (SD)、白血病细胞计数减少 > 50%从血液中清除白血病细胞的骨髓，部分缓解 (PR) 和完全缓解 (CR)。这 8 名反应良好的 8 名患者中有 7 名在之前的 2-4 线抗 AML 治疗中失败，一名 76 岁患者在一线 venetoclax 加地西他滨治疗缓解后复发。此外，6 名（50%）可评估的复发性 MDS 患者中有 3 名获得骨髓 CR。
8 名复发 AML 患者的中位生存期 >300 天，反应良好。相比之下，其余 31 名 AML 患者的中位生存期为 100 天。8 名反应良好的 AML 患者中有 5 名分别在 110、124、323、352 和 395 天时仍然存活。
为 APVO436 的进一步临床开发确定了具有临床活性的所谓“推荐的 2 期剂量（RP2D）水平”。在 RP2D 水平治疗的 9 名患者中，4 名 (44.4%) 显示出临床活动的证据：2 名 AML 患者获得 CR，一名 MDS 患者获得骨髓 CR，并且该疾病在 AML 患者中稳定，进展时间为超过 7 个月。
“ APVO436 在复发性 AML 和 MDS 患者中的安全性和有效性的初步证据值得进一步研究其临床潜力。” Uckun 博士说。“我们对我们的主要白血病候选药物的潜在临床影响感到兴奋，希望作为一种新的护理方案标准的APVO436 持续开发可以为潜在更有效的联合治疗提供基础。” Aptevo 首席执行官 Marvin White 补充道。
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