Ultragenyx Pharmaceutical 是一家专注于开发和商业化罕见和超罕见疾病新产品的生物制药公司，今天宣布 Crysvita （Burosumab 注射液）已获批准由加拿大卫生部用于治疗成人肿瘤性骨软化症 (TIO)。Crysvita 也被批准用于治疗 X 连锁低磷血症。
TIO 是一种罕见的疾病，其特征是肿瘤的发展会导致骨骼变弱和软化。与 TIO 相关的肿瘤会释放一种称为成纤维细胞生长因子 23 (FGF23) 的蛋白质，可降低磷酸盐水平。
肿瘤性骨软化症 (TIO) 的适应症
CRYSVITA（Burosumab 注射液）适用于治疗成纤维细胞生长因子 23 (FGF23) 相关的低磷血症，这些低磷血症与成人患者无法治愈性切除或定位的肿瘤相关的肿瘤诱导性骨软化症 (TIO) 相关。治疗应由在代谢性骨病患者管理方面经验丰富的卫生专业人员开始和监测。目前尚未确定在儿科和老年人群中的安全性和有效性。
关于 Ultragenyx Pharmaceutical
Ultragenyx 是一家生物制药公司，致力于为患者提供治疗严重罕见和超罕见遗传疾病的新疗法。该公司已经建立了多种已获批准的药物和治疗候选药物组合，旨在解决具有高度未满足医疗需求和明确生物学的疾病，对于这些疾病，通常没有批准的治疗潜在疾病的疗法。
该公司由在罕见疾病疗法的开发和商业化方面经验丰富的管理团队领导。Ultragenyx 的战略基于时间和成本效益的药物开发，目标是为最紧迫的患者提供安全有效的治疗。
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