临床阶段细胞和基因组工程公司 Vor Biopharma在近日宣布，美国食品和药物管理局 (FDA) 已授予快速通道指定 VOR33，该公司用于治疗急性髓系白血病 (AML) 的主要工程造血干细胞 (eHSC) 候选药物。
VOR33 由 CRISPR 基因组编辑的造血干细胞和祖细胞组成，这些细胞已被设计为缺乏 CD33。一旦注入，VOR33 旨在保护患者的健康细胞免受抗 CD33 疗法的影响，例如 VCAR33 或 Mylotarg（gemtuzumab ozogamicin）。VOR33 旨在取代具有高复发风险的 AML 患者的护理移植标准，并有可能无缝集成到当前的移植环境中。
“获得快速通道指定是 Vor 的一个重要里程碑，这标志着 FDA 认识到面临急性髓系白血病的患者的严重和危及生命的医疗状况，以及 VOR33 解决这一未满足的医疗需求的潜力，” Vor 的首席监管官Robert Pietrusko药学博士说。“我们将继续与 FDA 密切合作，以加快 VOR33的开发，该公司目前正在积极参与针对目前治疗选择有限的 AML 患者的 1/2a 期临床试验。我们将继续按计划在 2022 年上半年报告 VOR33 的初始临床数据。”
VOR33 是 Vor 新型科学平台的主要候选产品，该平台的使命是创造下一代抗治疗移植，通过利用细胞治疗和基因编辑的进步来释放靶向癌症治疗的潜力。Vor 目前正在探索将其基因组工程造血干细胞平台与多种治疗方式结合使用。
快速通道指定旨在促进设计用于治疗严重和危及生命的疾病且医疗需求未得到满足的产品的开发和加快审查。该指定是在 FDA 对证明这种潜力的数据进行审查后授予的，同时还有一项充分设计用于解决未满足的医疗需求的产品开发计划。如果满足某些条件，获得快速通道指定的治疗候选人可能有资格获得优先审查和加速批准。
关于 Vor Biopharma
Vor Biopharma 是一家临床阶段的细胞和基因组工程公司，旨在通过开创一种工程造血干细胞 (eHSC) 治疗平台来改变癌症患者的生活，该平台可释放靶向治疗的潜力。通过从 eHSC 中去除生物学上多余的蛋白质，我们将这些细胞及其后代设计为对补充靶向疗法具有抗治疗性，从而使这些疗法能够选择性地破坏癌细胞，同时保护健康细胞。
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