很高兴地注意到临床阶段的生物治疗公司PureTech Health 创立的实体Vor Biopharma（“Vor”）宣布，美国食品和药物管理局（“FDA”）已授予 VOR33 快速通道指定，VOR33 是 Vor 的主要工程造血干细胞（“eHSC”）治疗候选药物，用于治疗急性髓系白血病（“AML”）。
VOR33 是 Vor 新型科学平台的主要候选产品，由 CRISPR 基因组编辑的造血干细胞和祖细胞组成，这些细胞经过工程改造而缺乏 CD33。一旦注入，VOR33 旨在保护患者的健康细胞免受抗 CD33 疗法的影响，例如 VCAR33 或 Mylotarg（gemtuzumab ozogamicin）。VOR33 旨在取代具有高复发风险的 AML 患者的护理移植标准，并有可能无缝集成到当前的移植环境中。Vor 正在积极参与针对目前治疗选择有限的 AML 患者的 1/2a 期临床试验。
Vor公告全文如下：
VOR33 获得美国 FDA 的 AML 快速通道指定
临床阶段细胞和基因组工程公司 Vor Biopharma今天宣布，美国食品和药物管理局 (FDA) 已授予 VOR33 快速通道指定，公司领先的工程造血干细胞 (eHSC) 候选药物，用于治疗急性髓性白血病 (AML)。
VOR33 由 CRISPR 基因组编辑的造血干细胞和祖细胞组成，这些细胞已被设计为缺乏 CD33。一旦注入，VOR33 旨在保护患者的健康细胞免受抗 CD33 疗法的影响，例如 VCAR33 或 Mylotarg（gemtuzumab ozogamicin）。VOR33 旨在取代具有高复发风险的 AML 患者的护理移植标准，并有可能无缝集成到当前的移植环境中。
“获得快速通道指定是 Vor 的一个重要里程碑，这标志着 FDA 认识到面临急性髓系白血病的患者的严重和危及生命的医疗状况，以及 VOR33 解决这一未满足的医疗需求的潜力，” Vor 的首席监管和质量官Robert Pietrusko 药学博士说。“我们将继续与 FDA 密切合作，以加快 VOR33的开发，该公司目前正在积极参与针对目前治疗选择有限的 AML 患者的 1/2a 期临床试验。我们将继续按计划在 2022 年上半年报告 VOR33 的初始临床数据。”
VOR33 是 Vor 新型科学平台的主要候选产品，该平台的使命是创造下一代抗治疗移植，通过利用细胞治疗和基因编辑的进步来释放靶向癌症治疗的潜力。Vor 目前正在探索将其基因组工程造血干细胞平台与多种治疗方式结合使用。
关于 Vor Biopharma
Vor Biopharma 是一家临床阶段的细胞和基因组工程公司，旨在通过开创工程造血干细胞 (eHSC) 治疗平台来改变癌症患者的生活，该平台释放靶向治疗的潜力。通过从 eHSC 中去除生物学上多余的蛋白质，我们将这些细胞及其后代设计为对补充靶向疗法具有抗治疗性，从而使这些疗法能够选择性地破坏癌细胞，同时保护健康细胞。
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