Rhythm 是一家旨在开发和商业化治疗罕见肥胖遗传病疗法的生物制药公司，该公司已宣布完成其补充新向美国食品和药物管理局 (FDA) 提交的药物申请 (sNDA)，IMCIVREE (setmelanotide) 用于治疗 6 岁及以上患有 Bardet-Biedl 综合征 (BBS) 的成人和儿童患者的肥胖症和控制饥饿感或阿尔斯特伦综合征。
“这标志着我们努力将 IMCIVREE 带给更多患有罕见肥胖遗传病的患者和家庭迈出的重要一步，包括影响美国约 1,500 至 2,500 人的 BBS 和影响约 500 至 1,000 人的 Alstr?m 综合征。 Rhythm 董事长、总裁兼首席执行官 David Meeker 医学博士说。“我们的申请基于关键的 3 期试验的数据，在该试验中，IMCIVREE 治疗产生了具有临床意义和统计学意义的体重减轻以及与这些综合征相关的持续饥饿感。
Rhythm 在 BBS 或 Alstr?m 综合征患者中进行的 setmelanotide 3 期试验达到了其主要终点和所有关键的次要终点，在治疗 52 周时体重和饥饿感的减轻具有统计学意义和临床意义。所有主要终点反应者均为 BBS 患者；没有 Alstr?m 综合征患者达到体重减轻 10% 以上的主要终点。
Meeker 博士继续说道，“虽然极罕见的 Alstr?m 综合征人群的数据有限，但有明确的证据表明，年龄较大的儿童和成人的体重显着持续下降，并且年轻患者的 BMI-Z 评分持续降低。我们期待着与 FDA 密切合作，以寻求这一额外的批准。”
Rhythm 还在 2021 年 4 月的儿科内分泌学会年会上公布了来自预定义探索性终点的数据，显示了 setmelanotide 对 18 岁以下 BBS 或 Alstr?m 综合征患者的 BMI-Z 评分的影响。BMI-Z 分数或 BMI 标准差分数代表儿童年龄和性别与 BMI 中位数的标准差数。Setmelanotide 与 BMI-Z 评分具有统计学意义和临床意义的降低相关。对于 16 名年龄小于 18 岁的 BBS 患者，平均 BMI-Z 评分从基线时的 3.74 降至 2.98，减少了 -0.76 或 -24.5%（p=0.0006）。
关于 Bardet-Biedl 和 Alstr?m 综合征
BBS 和 Alstr?m 综合征是影响多器官系统的极其罕见的遗传疾病。BBS 的临床特征可能包括认知障碍、多指畸形、肾功能障碍、性腺机能减退和视力障碍。Alstr?m 综合征的临床特征可能包括进行性视觉和听觉障碍、胰岛素抵抗和 2 型糖尿病、高脂血症、进行性肾功能不全、心肌病和成年期身材矮小。在患有 BBS 或 Alstr?m 综合征的人群中，无法满足的饥饿（也称为食欲过盛）和早年开始的严重肥胖可能很常见。
IMCIVREE (setmelanotide) 适应症
在美国，IMCIVREE 适用于因阿黑皮素原 (POMC)、前蛋白转化酶枯草溶菌素 / kexin 1 型 (PCSK1) 或瘦素受体（LEPR）缺乏症。该病症必须通过基因检测来证实，证明 POMC、PCSK1或 LEPR 基因中的变异被解释为致病性、可能致病性或意义不明 (VUS)。
在欧盟，IMCIVREE 用于治疗肥胖症和控制与基因确认功能丧失双等位基因 POMC 相关的饥饿，包括成人和 6 岁及以上儿童的 PCSK1、双等位基因 LEPR 缺乏症。
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