安进公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Repatha （evolocumab）作为辅助饮食和其它低密度脂蛋白胆固醇 (LDL-C) 降低疗法，用于治疗 10 岁及以上患有杂合子家族性高胆固醇血症 (HeFH) 的儿科患者，以降低 LDL-C。
HeFH 是一种遗传性遗传病，全球患病率为 250 分之一。出生时高水平的 LDL-C 会加速动脉粥样硬化性心血管疾病的发展，导致心血管事件（包括心脏病发作和其他血管疾病）的总体风险增加。 家族性高胆固醇血症 (FH) 的儿童体重正常，饮食良好，运动充足，但仍具有高 LDL-C。
该批准基于 HAUSER-RCT 3b 期研究，该研究评估了 Repatha 在 10-17 岁 HeFH 儿科患者中的安全性和有效性。与安慰剂相比，每月使用 Repatha 治疗可使 LDL-C 降低 38%（95% CI：45%、31%；p < 0.0001），达到其主要终点。在第 12 周时间点的第一次基线后评估观察到 LDL-C 降低，并在整个试验期间保持不变。4与安慰剂相比，接受 Repatha 治疗的患者的继发性脂质参数有所改善，包括第 24 周时非高密度脂蛋白胆固醇 (non-HDL-C) 降低 35% (CI: 42%, 28%)，a第 24 周总胆固醇降低 27%（CI：32%，21%），第 24 周载脂蛋白 B（ApoB）降低 32%（CI：39%，26%）。未发现新的安全风险。最常见的治疗中出现的不良事件（>5% 的接受 Repatha 治疗的患者发生率高于安慰剂）包括鼻咽炎、头痛、口咽痛、流感和上呼吸道感染。
FH 基金会创始人兼首席执行官Katherine Wilemon说：“由于儿科 FH 是一种未被充分认识的疾病，它可能导致过早的冠状动脉疾病，因此有其他可以显着降低胆固醇的治疗方法至关重要。”
FDA 还批准 Repatha 作为其他降低 LDL-C 疗法的辅助疗法，用于治疗年轻儿科患者的纯合子家族性高胆固醇血症 (HoFH)。Repatha 已被批准用于治疗 13 岁及以上的 HoFH 患者，现在可用于治疗 10 岁及以上的患者。
关于家族性高胆固醇血症
升高的低密度脂蛋白胆固醇 (LDL-C) 是血液中胆固醇和/或脂肪的异常。家族性高胆固醇血症 (FH) 是一种遗传性疾病，会在幼年时导致高水平的 LDL-C 。据估计，美国有 100 万人患有 FH（杂合子和纯合子形式），但只有不到 10% 被诊断出来。杂合子 FH (HeFH) 是更常见的 FH 类型，全球大约每 250人中就有1 人发生。患有 HeFH 的人有 50% 的机会将病情传染给他们的孩子。
关于 HAUSER-RCT 研究设计
HAUSER-RCT 是一项3b 期、多中心、随机 (2:1)、双盲、安慰剂对照研究，评估 24 周每月皮下注射 Repatha ?的有效性、安全性和耐受性（evolocumab）420 mg（n = 104）与安慰剂（n = 53）在 10 至 17 岁杂合子家族性高胆固醇血症或 HeFH 患者中的比较。根据筛查时的 LDL-C（<4.1 与 ≥4.1 mmol/L）和年龄（<14 与 ≥14 岁）对随机化进行分层。患者被要求低脂饮食，并且必须接受优化的背景降脂治疗（最佳剂量的他汀类药物，不需要增加滴定）。主要终点是 LDL-C 从基线到第 24 周的百分比变化；次要终点包括 LDL-C 从基线到第 22 周和第 24 周的平均变化百分比、从基线到第 24 周的 LDL-C 变化、从基线到第 24 周的非高密度脂蛋白胆固醇（非 HDL-C )、载脂蛋白 B (ApoB)、总胆固醇/HDL-C 比率和 ApoB/载脂蛋白 A1 (ApoA1) 比率。
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