LIVMARLI(maralixibat)口服溶液获批治疗Alagille综合症

 

 

    Alagille 综合征是一种遗传性疾病，这种疾病与婴幼儿的其他形式的肝病非常相似。它会导致肝损伤，而肝脏产生胆汁以帮助清除体内废物，还有助于消化脂肪和脂溶性维生素 A、D、E 和 K。只有当这些维生素与人们食用的食物中的脂肪结合时，身体才能使用这些维生素。因此，人们也把胆管称为将胆汁排出肝脏的通道。如果一个人没有足够的这些导管，胆汁会在肝脏中积聚，从而损害肝组织并最终导致肝脏衰竭。

 

    Alagille 综合征与JAG1基因突变有关。患有这类疾病的患者可能会出现皮肤或眼睛发黄、皮肤发痒、生长迟缓、皮肤硬块、心脏杂音和血管变化等症状。治疗可能包括增加胆汁流量的药物（熊去氧胆酸）、消胆胺、利福平和纳曲酮。此外，胆道改道程序可以帮助中断正常的胆汁循环。

 

    今年9月，Mirum公司宣布，美国FDA批准LIVMARLI(maralixibat)口服溶液，用于治疗一岁以上Alagille综合征(ALGS)患者的胆汁淤积性瘙痒。该药物作为一种最低限度吸收的回肠胆汁酸转运体(IBAT)抑制剂，是美国首个且唯一一个经FDA批准用于治疗这种罕见肝病的药物。而且它在获批的同时，Mirum收到了一份罕见儿科疾病优先审查凭证。

 

    ALGS病会使得胆管畸形或缩小，最终还会导致胆汁淤积（胆汁酸在肝脏中积聚），从而导致炎症和肝损伤，那么肝脏就不能正常工作。ALGS患者的胆汁淤积与瘙痒相关，而瘙痒是ALGS肝移植最常见的症状之一。

 

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