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     Xeris Biopharma Holdings是一家生物制药公司，为内分泌、神经病学和胃肠病学的患者群体开发和商业化独特的疗法，该公司宣布美国食品和药物管理局 (FDA ) 批准 Recorlev 左酮康唑）用于治疗不能选择手术或无法治愈的库欣综合征成年患者的内源性高皮质醇血症。此外，Recorlev 获得了 FDA 和欧洲药品管理局的孤儿药指定，用于治疗内源性库欣综合征。

 

     Recorlev 的批准基于两项积极的 3 期研究的安全性和有效性数据，这些研究评估了 166 名患者的联合研究人群，这些患者代表了美国库欣综合征成人药物治疗人群。 SONICS 研究达到了其主要和关键次要终点，在不增加剂量的情况下显着降低了平均尿游离皮质醇浓度并使之正常化（此处为详细结果）。 LOGICS 是一项双盲、安慰剂对照的随机撤药研究，达到了其主要和关键次要终点，证实了 Recorlev 与安慰剂相比在使治疗反应正常化和维持治疗方面的有效性和安全性。

 

     左酮康唑 (Recorlev) 是临床医生的一种重要且受欢迎的新治疗选择，可帮助治疗内源性库欣综合征患者。库欣综合征是一种罕见的疾病，会对患者的身心造成毁灭性打击。这一种严重且可能危及生命的罕见疾病，如果治疗不当，会出现多系统体征和症状。在前瞻性临床研究中，显示左酮康唑治疗可有效降低皮质醇并使皮质醇正常化。

 

     关于库欣综合征

 

     内源性库欣综合征是一种罕见、严重且可能致命的内分泌疾病，由长期升高的皮质醇暴露引起——通常是垂体良性肿瘤的结果。这种良性肿瘤告诉身体在持续的一段时间内过度产生高水平的皮质醇，这通常会导致特征性的体征和症状，让患者感到痛苦。这种疾病在 30-50 岁的成年人中最常见，并且它影响女性的频率是男性的三倍。患有库欣综合征的女性可能会遇到各种健康问题，包括月经问题、怀孕困难、男性荷尔蒙（雄激素）过多，主要是睾丸激素，这会导致多毛症（男性体毛变粗）、油性皮肤和痤疮. 3

 

     此外，该疾病的多系统并发症可能危及生命。这些包括代谢变化，如高血糖或糖尿病，高血压，高胆固醇，各种组织（包括血管、皮肤、肌肉和骨骼）的脆弱性，以及抑郁、焦虑和失眠等心理障碍。3未经治疗，五年生存率仅约 50%。4

 

     关于Recorlev

 

     Recorlev （左酮康唑）是一种皮质醇合成抑制剂，用于治疗不能手术或无法治愈的库欣综合征成年患者的内源性高皮质醇血症。1内源性库欣综合征是一种罕见但严重且可能致命的内分泌疾病，由长期升高的皮质醇暴露引起。 Recorlev 是酮康唑（一种类固醇生成抑制剂）的纯 2S,4R 对映异构体。 Recorlev 已在两项成功的第 3 阶段研究中证明可显着降低平均尿液游离皮质醇。

 

     Recorlev 的第 3 阶段计划包括 SONICS 和 LOGICS，这两项跨国研究旨在评估 Recorlev 在用于治疗内源性库欣综合征时的安全性和有效性。SONICS 研究达到了其主要和次要终点，在不增加剂量的情况下显着降低和正常化了平均尿游离皮质醇浓度。1,2 LOGICS 研究达到其主要终点和关键次要终点，是一项双盲、安慰剂对照的 Recorlev 随机撤药研究，旨在补充 SONICS 提供的疗效和安全性信息。正在进行的开放标签 OPTICS 研究将收集与长期使用 Recorlev 相关的更多有用信息。

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