根据美国食品药品监督管理局报告，截至 2021 年 11 月底，2021年共有 46 种新药获批，这仅针对新化学实体，不包括先前批准用于新适应症的药物。不过，12 月又增加了部分药物获得批准，包括阿斯利康的Evusheld和Calliditas Therapeutics的TARPEYO。
1. Biogen的 Aduhelm（aducanumab）。该药物是用于治疗阿尔茨海默氏病的第一个药物，试验数据提示该药物在临床上可能比原先想象的更有效，12 月 16 日，百健 (Biogen) 和合作伙伴卫材 (Eisai) 宣布了一项 IV 期上市后验证研究。
2. 辉瑞和 BioNTech 的 Comirnaty。FDA 最初于 2020 年 12 月授予 辉瑞（Pfizer）BioNTech疫苗针对 COVID-19（以 Comirnaty 销售）的紧急使用授权 (EUA)。这是第一个在美国获得授权的 COVID-19 疫苗，该疫苗于2021 年 8 月 23 日完全批准用于 18 岁及以上的成年人。根据 EUA，其使用范围已扩大到 5 岁的儿童，但它仍然是唯一获得 FDA 全面批准的 COVID-19 疫苗。
3. 辉瑞的 Xalkori。2021 年 1 月，FDA批准辉瑞（Pfizer）的 Xalkori（克唑替尼）用于 1 岁及以上的儿童患者以及患有复发性或难治性、系统性间变性大细胞淋巴瘤（ALCL）（间变性淋巴瘤激酶（ALK）阳性）的儿童患者。ALCL 是一种罕见的类型非霍奇金淋巴瘤约占年轻人 NHL 病例的三分之一。青年人中约 90% 的 ALCL 病例为 ALK 阳性。Xalkori 是一种酪氨酸激酶抑制剂，自 2011 年起适用于肿瘤为 ALK 或 ROS1 阳性的转移性非小细胞肺癌 (NSCLC) 患者。它也已在 90 多个国家/地区获得批准用于该适应症。Xalkori 还在 70 多个国家被批准用于 ROS1 阳性非小细胞肺癌。尽管它已被批准用于成人多年，但它是第一个对年轻复发性或难治性 ALK 阳性 ALCL 患者有意义的新治疗选择。
4. Aurinia 制药公司Lupkynis。1 月，FDA批准了Aurinia 的 Lupkynis（voclosporin）与背景免疫抑制治疗方案联合用于治疗活动性狼疮性肾炎（LN）。这是 FDA 批准的首个用于 LN 的口服疗法，LN 是一种严重进展的系统性红斑狼疮 (SLE)，一种慢性、复杂的自身免疫性疾病。
5. 默克 KGaA的 Tepmetko。2 月，FDA批准了Tepmetko (tepotinib) 用于患有 MET 外显子 14 跳跃改变的转移性非小细胞肺癌 (NSCLC) 成人。它通过 FDA 的实时肿瘤学审查计划以及 Orbis 项目获得批准，允许多个监管机构同时审查。MET 信号通路的改变，包括 MET 外显子 14 跳跃改变和 MET 扩增，发生在 3% 到 5% 的 NSCLC 病例中。该药物是由 MET 基因改变引起的致癌 MET 受体信号传导的口服 MET 抑制剂。对于临床预后较差且治疗选择很少的老年患者，它是一种特别具有侵袭性的非小细胞肺癌。
6. 基因泰克的 Actemra。3 月，FDA批准了基因泰克的 Actemra（托珠单抗）用于减缓患有系统性硬化症相关间质性肺病（SSc-ILD）的成人肺功能下降的速度。这是 FDA 批准用于该适应症的第一种生物制剂。系统性硬化症 (SSc) 也称为硬皮病，这是一种逐渐恶化的自身免疫性疾病。它是由免疫系统出现故障引起的，导致皮肤和肺组织变厚变硬，无法治愈，它可能会危及生命。间质性肺病 (ILD) 发生在大约 80% 的 SSc 患者中，导致肺部炎症和瘢痕形成。
7. Chiesi 全球罕见病的 Ferriprox。5 月，FDA批准了Ferriprox（去铁酮）用于治疗成人和 3 岁及以上儿童的镰状细胞病（SCD）或其他贫血引起的输血铁过载。该批准扩大了该药物在 SCD 或其他贫血患者中的使用，以及地中海贫血患者，而不考虑先前的铁螯合暴露情况。Ferriprox 是一种合成的铁螯合剂，可以口服。
8. 艾伯维的 Qulipta。9 月，FDA批准了AbbVie 的 Qulipta（atogepant）用于预防发作性偏头痛。它是第一个专门为此适应症开发的降钙素基因相关肽 (CGRP) 受体拮抗剂。它是一种每日一次的口服药物，是偏头痛治疗模式的转变。
9. 诺和诺德的 Wegovy。6 月，FDA批准了Novo Nordisk 的 Wegovy 用于慢性体重管理。Wegovy（每周一次 semaglutide 2.4 mg 自我注射）是一种 GLP-1 受体激动剂，一种通常用于治疗 2 型糖尿病的药物。Wegovy 是第一个也是唯一一个每周一次的 GLP-1 受体激动剂，被批准用于肥胖患者的体重控制。这与 用于治疗 2 型糖尿病的药物相同，商标为 Ozempic，但剂量更高。
10. 武田的 Livtencity。11 月下旬，FDA批准 武田制药公司的 Livtencity（马利巴韦）用于成人和 12 岁或以上体重至少 35 公斤且患有移植后巨细胞病毒（CMV）感染且对其他几种抗病毒药物无效的儿童。这些包括更昔洛韦、缬更昔洛韦、西多福韦或膦甲酸。该药物是一种口服生物可利用的抗 CMV 化合物，一种新的分子实体。作为一种抗病毒药物，它靶向并抑制 UL97 蛋白激酶及其天然底物。FDA 授予 Livtencity 孤儿药和突破性疗法称号。它还获得了欧盟委员会的孤儿药指定。
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