​

 

     Vamorolone 是一种一流的候选药物，与皮质类固醇结合的受体相同，但会改变其下游活性，因此它属于一种解离激动剂。这种机制有可能将疗效与典型的类固醇安全问题“分离”，因此 vamorolone 可能有希望会成为现有皮质类固醇的替代品，现有皮质类固醇是 DMD 儿童和青少年的当前护理标准。

 

     在关键的 VISION-DMD 研究中，伐莫龙在治疗 24 周时达到了主要终点，站立时间 (TTSTAND) 速度与安慰剂 (p=0.002) 相比，显示出良好的安全性和耐受性。与泼尼松相比，vamorolone 表现出相当的疗效，多个安全参数的改善（包括在泼尼松治疗期间观察到的生长障碍的逆转和行为改变的减少）并且与较少的不良事件相关。在临床研究中，vamorolone 耐受性良好。VISION-DMD 研究中与安慰剂相比，最常报告的不良事件是库欣样特征、呕吐和维生素 D 缺乏。不良事件的严重程度一般为轻度至中度。

 

     Vamorolone 已在美国和欧洲获得 DMD 孤儿药地位，并获得美国 FDA 的快速通道和罕见儿科疾病指定以及英国 MHRA 的有前途的创新药物 (PIM) 地位，用于 DMD。但Vamorolone 作为一种研究药物，目前未被任何卫生当局批准使用。

 

     关于杜氏肌营养不良症

 

     杜氏肌营养不良症 (DMD) 是一种罕见的遗传性 X 染色体相关疾病，几乎只影响男性。DMD 的特征是在出生时或出生后不久就存在炎症。炎症导致肌肉纤维化，临床表现为进行性肌肉退化和虚弱。该疾病的主要里程碑是不能行走、不能自行进食、开始辅助通气以及发展为心肌病。由于呼吸和/或心力衰竭，DMD 将预期寿命缩短至 40 岁之前。

详情用药请扫描下方二维码，获取更多药品说明书、药品价格、药品副作用、服用方法等资讯。