全球首个PFIC药物BylvayBylvay（odevixibat胶囊）将彻底改变患者治疗方式

 

    Albireo Pharma作为是一家致力于开发新型胆汁酸调节剂的罕见肝病公司其研发的Bylvay（odevixibat胶囊）获得欧盟委员会（EC）批准，作为全球首个获批用于治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）所有亚型的药物。截至目前，PFIC患者的标准护理仅限于侵入性手术，包括肝移植。而Bylvay作为首个治疗PFIC的非手术治疗选择，代表了它彻底转变了PFIC患者的治疗方式。

 

    这种强效、非全身性回肠胆汁酸转运抑制剂（IBATi），患者只需要每日一次口服给药，或打开胶囊后洒在软性食物上服用。Bylvay的上市彻底改变全部亚型（1、2、3型）PFIC儿童的治疗模式。这种非手术治疗选择能够减轻PFIC对患者和其家庭的负担。

 

    PFIC对于患者而言，是一种罕见、极具破坏性和毁灭性的疾病，而且还会导致进行性的、危及生命的肝病。在许多情况下，PFIC会最终引发肝硬化和肝功能衰竭。PFIC最突出的表现是强烈瘙痒。在Bylvay还未获批应用前，治疗PFIC只有包括胆管分流术（BDS）和肝移植在内的手术选择，如果患者不手术，多数无法活到30岁以上。

 

    Bylvay的活性药物成分为odevixibat，它具有最小的全身暴露，而且可以在肠道内局部发挥作用。目前Bylvay正被开发用于治疗罕见儿童胆汁淤积性肝病，其中包括了PFIC、胆道闭锁和Alagille综合征等。

 

    综上，Bylvay的获批标志着全球首个用于治疗儿童胆汁淤积性肝病的药物问世，Bylvay是一种安全有效的治疗药物，将为PFIC患者及其家属带来真正意义上的改变。

 

    欧盟批准Bylvay是基于2项临床研究（PEDFIC 1，PEDFIC 2）的数据，这项随机、双盲、安慰剂对照3期研究，结果达到了美国和欧盟监管要求的主要终点：与安慰剂相比，Bylvay显著改善了皮肤瘙痒（p=0.004）、显著降低了胆汁酸反应（SBA，p=0.003）、，耐受性良好，腹泻/频繁排便发生率非常低（治疗组9.5%，安慰剂组5.0%）。

 

    PEDFIC-2研究，显示了Bylvay的强劲疗效：在治疗长达48周的患者中，SBA持续和持久地减少、瘙痒评估得到改善、肝脏和生长功能指标令人鼓舞。在这2项研究中，Bylvay的耐受性良好，腹泻/频繁排便是最常见的治疗相关胃肠道不良事件。没有发生严重的治疗相关不良事件。

 

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