Ionis和阿斯利康联合开发新药Eplontersen治疗TTR淀粉样变性(ATTR)

 

      RNA靶向治疗的领导者伊奥尼斯制药公司宣布，已经进入了战略合作协议，和阿斯利康共同开发和商业化Eplontersen，这种研究反义药物主要是用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性 (ATTR)。

 

      Eplontersen，以前称为 IONIS-TTR-L Rx，旨在减少转甲状腺素蛋白或 TTR 蛋白的产生，以治疗 ATTR，一种全身性、进行性和致命疾病。它采用伊奥尼斯先进李gand- ? onjugated一个ntisense（LICA）技术。

 

      具有多发性神经病的遗传性 ATTR 淀粉样变性 (hATTR) 预计将成为两家公司寻求 eplontersen 监管批准的第一个适应症，并有可能在 2022 年底前向美国食品和药物管理局提交新药申请 (NDA) 。

 

      关于 Eplontersen

 

      Eplontersen（以前称为 IONIS-TTR-L Rx）是一种研究性反义药物，由Ionis的LI gand- C 共轭Antisense (LICA) 技术旨在减少转甲状腺素蛋白或 TTR 蛋白的产生，以治疗所有类型的TTR淀粉样变性(ATTR)，这是一种全身性、进行性和致命疾病。在 ATTR 患者中，突变型和野生型 (wt) TTR 蛋白在组织中形成原纤维，例如周围神经、心脏、肠道、眼睛、肾脏、中枢神经系统、甲状腺和骨髓。TTR 原纤维的存在会干扰这些组织的正常功能。随着 TTR 蛋白原纤维的增大，发生更多的组织损伤并且疾病恶化，导致生活质量下降并最终死亡。

 

      关于 TTR 淀粉样变性 (ATTR)

 

      ATTR 淀粉样变性是一种全身性、进行性和致命性疾病，患者因 TTR 淀粉样蛋白沉积物在周围神经、心脏、肠道、眼睛、肾脏、中枢神经等各种组织和器官中的不适当形成和聚集而导致多种重叠的临床表现。系统、甲状腺和骨髓。TTR 淀粉样蛋白沉积物在这些组织和器官中的逐渐积累导致器官衰竭并最终死亡。

 

      hATTR 引起的多发性神经病是由错误折叠的突变 TTR 蛋白在周围神经中积累引起的。hATTR 引起的多发性神经病患者全身神经持续受损，导致运动功能逐渐丧失，例如行走。这些患者还在其他主要器官中积累 TTR，逐渐损害他们的功能并最终在疾病发作的 5 到 15 年内导致死亡。

 

      ATTR 心肌病是由错误折叠的 TTR 蛋白在心肌中积累引起的。患者经历持续的使人衰弱的心脏损伤，导致进行性心力衰竭，从而在疾病发作后 3 至 5 年内死亡。ATTR 心肌病包括该疾病的遗传型和野生型。

 

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