Reblozyl( Luspatercept-aamt)获FDA批准对非输血依赖性Beta地中海贫血

 

     FDA 将评估 luspatercept-aamt（Rebrozyl）治疗非输血依赖性β-地中海贫血成人贫血的疗效。

 

     FDA 已授予 luspatercept-aamt（Rebrozyl）补充生物制剂许可申请（sBLA）优先审查，用于治疗成人非输血依赖性（NTD）β-地中海贫血。该药物还得到了欧洲药品管理局在同一适应症中的 II 型变异的验证。

 

     “非输血依赖性β地中海贫血患者可能不需要终生输血来维持生存，但由于慢性贫血和铁过载，他们面临一系列临床并发症，因此他们需要有效的治疗方案，”百时美施贵宝血液学开发高级副总裁诺亚伯科维茨博士在新闻稿中说。“Rebrozyl 是一种重要的治疗方法，已被批准用于治疗与β地中海贫血和低风险骨髓增生异常综合征相关的贫血症，包括美国和欧盟在内的多个国家。”

 

     一项2 期、双盲、随机、安慰剂对照、多中心 BEYOND 研究评估了 luspatercept-aamt 与安慰剂相比在 NTD β地中海贫血成人中的疗效和安全性。研究分为筛选期、双盲治疗期和治疗后随访期。研究人员以 2:1 的 Rebrozyl 与安慰剂的比例将 145 名患者随机分组。

 

     主要终点是在没有输血的情况下，在治疗的第 13 周至第 24 周的连续 12 周间隔内，血红蛋白平均值从基线增加 ≥ 1.0 g/dL 的患者比例。关键的次要终点是非输血依赖型β地中海贫血患者报告的结果疲劳和虚弱领域评分的平均变化，以及基线血红蛋白。

 

     在试验中，在没有红细胞 (RBC) 输血的情况下，在从第 13 周到第 24 周的连续 12 周间隔内，luspatercept 的平均血红蛋白 (Hb) 比基线增加了 77.1% 或更高，比 0% 增加了 1.0 g/dL 或更高在 NTD β-地中海贫血患者中使用安慰剂，达到试验的主要终点。

 

     Luspatercept-aamt 是第一种也是唯一一种红细胞成熟剂，在动物模型中被发现可促进晚期红细胞成熟。目前已获 FDA 批准用于治疗需要定期输血的成人 β 地中海贫血患者的贫血症；在患有极低至中危骨髓增生异常综合征伴环状铁粒幼细胞或骨髓增生异常/骨髓增生性肿瘤伴环状铁粒幼细胞和血小板增多症的成人患者中，8 周内需要 2 个或更多红细胞单位的红细胞生成刺激剂失败。

 

     Luspatercept-aamt 不适用于需要立即纠正贫血的患者作为 RBC 输血的替代品。预计 FDA 将在 2022 年 3 月 27 日之前根据《处方药用户费用法》决定当前适应症的 sBLA。

 

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