用于软骨发育不全的Voxzogo（vosoritide，伏索利肽）中文说明书

 

     2021年11月19日，美国食品药品监督管理局FDA批准了BioMarin制药公司研发的Voxzogo（vosoritide，伏索利肽），用于治疗5岁及以上伴有开放性骨骺（生长板）的软骨发育不全儿童患者，可促进线性生长。值得一提的是，该药是 FDA 批准的第一个治疗儿童软骨发育不全的药物。

 

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     适应症： Vosoritide 是一种 C 型利钠肽 (CNP) 类似物，适用于增加 5 岁及以上骨骺开放的软骨发育不全儿科患者的线性生长。

 

     剂量：推荐剂量基于患者的体重。每天一次皮下注射。

 

     剂型：注射用 0.4 mg、0.56 mg 或 1.2 mg 冻干粉在单剂量小瓶中用于重构。

 

     不良事件 (AE)：最常见的 AE (>10%) 是注射部位红斑、注射部位肿胀、呕吐、注射部位荨麻疹、关节痛、血压降低和胃肠炎。

 

     作用机制：vosoritide 与利钠肽受体-B 的结合通过在快速加速的纤维肉瘤丝氨酸/苏氨酸蛋白激酶水平抑制丝裂原活化蛋白激酶途径中的细胞外信号调节激酶 1 和 2 来拮抗 FGFR3 下游信号传导。因此，像 CNP 一样，vosoritide 可作为软骨内骨生长的正调节剂，因为它促进软骨细胞增殖和分化。

 

     Voxzogo（vosoritide，伏索利肽）制造商： Biomarin Pharma

 

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