欧盟批准KAFTRIO+Ivacaftor治疗囊性纤维化儿童
Vertex Pharmaceuticals Incorporated宣布，欧盟委员会已批准 KAFTRIO(ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) 与 ivacaftor 联合治疗囊性纤维化跨膜电导调节因子 ( CFTR ) 基因中至少有一个F508del突变的6 至 11 岁患者的囊性纤维化 (CF) 。
“我们很高兴 KAFTRIO与 ivacaftor 的联合方案在欧盟被批准用于这些年轻患者。它为医生提供了一种新的治疗选择，以帮助在生命早期治疗这种破坏性疾病的根本原因，” Vertex 首席执行官兼总裁 Reshma Kewalramani 医学博士说。“这一重要的里程碑使我们离为所有 CF 患者开发治疗方法的最终目标更近了一步。”
“Ivacaftor+ivacaftor 自去年为 12 岁及以上 CF 患者提供以来已显示出临床益处，”柏林查理特大学医学中心儿科呼吸内科、免疫学和重症监护医学系主任 Marcus A. Mall 教授说。“CF 是一种进行性疾病，其症状和器官损伤在生命早期就显现出来。作为一名医生，我欢迎这种药物被批准用于这个年龄较小的人群，因为它将帮助我们治疗符合条件的 CF 儿童。”
该药还获得了新西兰和瑞士监管机构的批准，在瑞士被称为 TRIKAFTA (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor 和 ivacaftor)，适用于 6 岁及以上 CF 患者。
关于囊性纤维化：囊性纤维化 (CF) 是一种罕见的、缩短生命的遗传疾病，影响全球超过 83,000 人。CF 是一种进行性多器官疾病，会影响肺、肝、胰腺、胃肠道、鼻窦、汗腺和生殖道。CF 是由CFTR基因中的某些突变导致的缺陷和/或缺失的 CFTR 蛋白引起的。孩子必须继承两个有缺陷的CFTR基因——每个父母一个——才能患有 CF，这些突变可以通过基因测试来识别。虽然有许多不同类型的CFTR突变会导致这种疾病，但绝大多数 CF 患者至少有一个F508del突变。CFTR突变通过导致 CFTR 蛋白有缺陷或通过导致细胞表面缺乏或缺乏 CFTR 蛋白而导致 CF。CFTR 蛋白的功能缺陷和/或缺乏会导致盐和水在许多器官的细胞中流入和流出不良。在肺部，这会导致异常粘稠粘液的积聚、慢性肺部感染和进行性肺损伤，最终导致许多患者死亡。死亡的中位年龄在 30 岁出头。
关于与 Ivacaftor 联合方案中的KAFTRIO ( ivacaftor /tezacaftor/elexacaftor)
在CFTR基因发生某些类型突变的人中，CFTR 蛋白在细胞内不能正常加工或折叠，这会阻止 CFTR 蛋白到达细胞表面并正常发挥作用。卡夫特里奥(ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) 与ivacaftor 联合使用是一种口服药物，旨在增加细胞表面CFTR 蛋白的数量和功能。Elexacaftor 和 tezacaftor 通过与 CFTR 蛋白上的不同位点结合来增加细胞表面成熟蛋白的数量。Ivacaftor 被称为 CFTR 增效剂，旨在促进 CFTR 蛋白跨细胞膜转运盐和水的能力。ivacaftor、tezacaftor 和 elexacaftor 的联合作用有助于水合和清除气道中的粘液。
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