适用于围产期/婴儿期和青少年性低磷酸血症（HPP）患者。
Strensiq（asfotase alfa）是第一种也是唯一一种用于治疗生育/婴儿期及青少年性低磷酸血症(HPP)的处方药。注：围产期是指怀孕28周的分娩后一周。
Strensiq的安全性和有效性在99名围产期(子宫发生疾病，出生时比较明显)、婴儿期或婴儿期发作的低磷酸酯酶患者中被发现，这些患者在4项前瞻性、开放性的研究中被确认接受了该药物治疗6.5年。
据调查，用Strensiq治疗的围产期及婴儿期发作低磷酸酯酶患者的整体生存时间和没有呼吸系统的生存(没有呼吸系统的生存)有所改善。97%的治疗患者在1岁时存活了下来。
自然史研究组选择的对照组患者1岁时存活率为42%。同样，治疗组患者一岁时没有呼吸系统的生存率为85%，与自然史相比，患者为50%。
[推荐剂量和用法]
1.围产期/婴儿发病HPP剂量
Strensiq治疗围产期/婴儿期HPP推荐剂量方案为每周皮下注射6毫克/千克。
给药的方式是2毫克/千克，每周3次，或者1毫克/千克，每周6次。
注射部位反应可以限制每周六治疗的耐受性[见不良反应]。
由于治疗效果不足(例如呼吸状态、生长或影像学检查结果没有改善)，可以将Strensiq的剂量增加到每周9毫克/千克，每周进行3次皮下注射，每次3毫克/千克。
2.青少年发作HPP剂量
Strensiq治疗青少年型HPP的推荐剂量方案是每周皮下注射6毫克/千克。
给药的方式是2毫克/千克，每周3次，或者1毫克/千克，每周6次。
注射部位反应可以限制每周六治疗的耐受性[见不良反应]。
[注意事项]
1.过敏反应
1)过敏反应，包括过敏在内，已经被接受Strensiq治疗的患者报道过。与过敏反应一致的迹象和症状包括呼吸困难、窒息感、恶心、眼眶浮肿和眩晕。这些反应发生在皮下注射Strensiq后几分钟内。
可能发生在接受一年以上治疗的患者中。在接受斯特伦西Q治疗的患者中，还报告了其他过敏反应，包括呕吐、发烧、头痛、发红、烦躁、发冷、皮肤红斑、皮疹、瘙痒和口腔感觉减退。
2)如果出现严重过敏反应，停止治疗Strensiq，开始适当的药物治疗。考虑到严重反应后，考虑到对个别患者重复使用STRENSIQ的风险和好处。如果决定再次服用本产品，请监测患者是否有严重过敏反应的迹象和症状。2.脂肪营养不良
据报道，临床试验中使用Strensiq治疗的患者数月后注射部位出现脂肪营养不良(包括脂肪萎缩和脂肪肥大)。建议患者遵循正确的注射技术，交替使用注射部位。
异位钙化
1)HPP患者异位钙化的危险增加。在Strensiq的临床试验中，14例(14%)眼睛异位钙化包括角膜、结膜和肾脏(肾钙沉积症)，因此被举报。
没有足够的信息来确定报告的事件是否与疾病相符，或者是因为Strensiq。没有报告异位钙化的出现引起的视觉变化或肾功能变化。
2)眼科学建议基线检查和肾脏超声检查，在Strensiq治疗期间定期检查，监测以下症状和体征眼药水和肾脏异位钙化、视力或肾功能的变化。
Strensiq(asfotase alfa)用于特定人群
1.怀孕
孕妇使用Strensiq的可用人类数据并未说明与药物相关的危险。在动物生殖研究中，在长期形成期间，在孕鼠和兔静脉注射-磷酸酯酶引起血浆暴露的剂量分别为人体推荐剂量的21倍和24倍时，
没有出现胎儿毒性、胚胎致死性或畸形性的证据。
2.哺乳
没有关于母乳中-磷酸铵酶、对母乳喂养中的婴儿的影响或对牛奶生产的影响的数据。
母乳喂养对发育和健康的好处应同时考虑到母亲对Strensiq的临床要求和asfotase alfa或潜在母体疾病对母乳喂养婴儿的潜在不利影响。
3.使用儿科
Strensiq的安全性和有效性在儿科患者中得到了确认。Strensiq的使用以99名患有围产期/婴儿发作或青少年发作HPP的成人和儿童患者中的4例前瞻性、开放式标签临床试验为基础。
4.老年人使用
在Strensiq的临床试验中，没有招募65岁以上的生育/婴儿期或青少年期HPP患者。因此，没有信息可以确认65岁以上患者的反应是否与年轻患者不同。
asfotase alfa禁忌症]
没有。
[Strensiq(asfotase alfa)不良反应]
Strensiq最常见的副作用包括局部皮肤注射部位反应(包括皮肤红斑、瘀伤、变色、疼痛、瘙痒、变薄、肿胀、凹陷和肿块)以及眼睛和肾脏中钙的积累。
【Strensiq（asfotase alfa）作用机理】HPP由于TNSALP酶活性不足，导致包括无机焦磷酸(PPi)在内的多种TNSALP基质升高。PPi的细胞外水平升高会阻碍羟基磷灰石晶体的生长，从而抑制骨骼矿化，引发尾矿化骨骼基质的积累。
这在婴儿和儿童中表现为佝偻病和骨骼变形，在生长板闭合时表现为骨骼软化(骨骼软化)和肌肉武力。Strensiq处理后TNSALP酶的更换降低了酶底物水平。
